$Intellia(NTLA)$ 关键细节
关于针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的MAGNITUDE三期临床试验研究性新药申请的临床暂停，Intellia与FDA的沟通仍在进行中。公司计划在就该项目的前进路径达成一致后提供更新。
临床暂停背景
FDA于2025年10月29日对MAGNITUDE和MAGNITUDE-2的研究性新药申请实施了临床暂停。起因是在MAGNITUDE试验中，一名接受nex-z给药的患者出现了4级肝转氨酶升高和总胆红素升高，达到了试验方案规定的暂停标准。
解除暂停的条件
公司已与FDA就MAGNITUDE-2的某些试验修改和风险缓解措施达成一致，包括加强肝功能实验室检测的安全监测。公司正在与临床试验研究者、伦理委员会、国际监管机构及其他利益相关方合作，以尽快恢复MAGNITUDE-2的入组活动。
试验设计更新
目标入组人数：从原计划的约50人增加至约60人
给药方案：单次55mg nex-z输注对比安慰剂（不变）
主要终点：改良神经病变损伤评分变化 + 血清TTR水平变化（不变）
安全监测：加强肝功能实验室监测
关于Nex-z
Nex-z基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术，有望成为首个用于转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）和/或遗传性ATTR伴多发性神经病变（ATTRv-PN）的一次性治疗方案。
Nex-z旨在灭活编码转甲状腺素蛋白（TTR）的TTR基因。一期临床中期数据显示，nex-z的给药导致了一致、深度且持久的TTR蛋白降低。
Nex-z已获得以下认定：
FDA授予的孤儿药认定
FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定
欧盟委员会授予的孤儿药认定
Intellia作为与**再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）**多靶点发现、开发和商业化合作的一部分，主导nex-z的开发和商业化。