FDA动荡，罕见病药物获批接连受挫

近日，美国几款罕见病在研药物相继折戟。Sarepta Therapeutics在美东时间11月3日宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的Amondys 45（casimersen）和 Vyondys 53（golodirsen）的确证性研究未能达到主要终点。受此消息影响，Sarepta股价在当日尾盘下跌36%。

来源|Reuters

尽管如此，该公司仍打算依据长达九年的研究结果向FDA申请这两款药物的传统路径审批。Sarepta 表示，这项为期九年的研究是在新冠疫情期间进行，影响了研究参与者和结果。不过，排除疫情期间接受治疗的患者，该药物在两年内使疾病进展减少了30%，并且研究中未发现新的安全性信号。Sarepta 曾在2019 年和 2021 年获得了Vyondys 和 Amondys 的加速批准。

uniQure也在同一天遭遇打击。该公司表示，FDA已暗示可能不会接受其针对亨廷顿舞蹈症基