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Analyst特兰克斯
 · 辽宁  

新药研发最重要的一个问题就是资源配置问题。David Altshuler是Vertex的首席科学官CSO,61岁的他将于明年退休,他执掌了Vertex的研发十年,推出了三个具有里程碑性质的重磅新药:治疗CF的Trikafta/Kaftrio;治疗镰刀形贫血的CRISPR基因治疗Casgevy(网页链接);和巨大突破、革命整个领域的全新阵痛药Journavx(网页链接)。
Altshuler是个学术明星。他在哈佛医学院获得了MD-PhD双博士,而后在MGH麻省总医院做内分泌科医生,并同时是哈佛医学院遗传学教授。在任职Vertex之前,他是全球著名的T1D(1型糖尿病)专家和学者。
他接受Biocentury采访,讲了之所以他在任期间研发十分高效,是因为他采取了和其他药厂不同的模型。大药厂进行研发一个新药的周期是12.2年,但Vertex明显快于此,这是因为一般药厂研发基于一个固定的套路:大海捞针地筛选分子,做IND-enabling研究(体内活性、药理、毒理),然后进入临床试验,一期一期扩大规模。这种套路是每一个决策要基于上一步的结果,虽然风险很小,但等待时间十分漫长。相比之下,Altshuler召集团队内专家组建决策团队,提前布局一个新分子从临床前到临床的人力、物力和基础设施。这样开发新药虽然有风险,但是确保了迅速和优化。
这个对话本质上涉及了不管对于大药厂还是小型biotech进行新药研发的关键问题,就是如何进行资源配置的问题,因为时间、人力、经费和其他资源总是有限的,如何合理配置这些资源产生最大收益,这是新药研发的首要问题。