新药研发最重要的一个问题就是资源配置问题。David Altshuler是Vertex的首席科学官CSO,61岁的他将于明年退休,他执掌了Vertex的研发十年,推出了三个具有里程碑性质的重磅新药:治疗CF的Trikafta/Kaftrio;治疗镰刀形贫血的CRISPR基因治疗Casgevy(网页链接);和巨大突破、革命整个领域的全新阵痛药Journavx(网页链接)。
Altshuler是个学术明星。他在哈佛医学院获得了MD-PhD双博士,而后在MGH麻省总医院做内分泌科医生,并同时是哈佛医学院遗传学教授。在任职Vertex之前,他是全球著名的T1D(1型糖尿病)专家和学者。
他接受Biocentury采访,讲了之所以他在任期间研发十分高效,是因为他采取了和其他药厂不同的模型。大药厂进行研发一个新药的周期是12.2年,但Vertex明显快于此,这是因为一般药厂研发基于一个固定的套路:大海捞