再生元：补体C5 siRNA重症肌无力三期临床成功

▎Armstrong

2025年8月26日，再生元宣布C5 siRNA新药Cemdisiran治疗全身型重症肌无力（gMG）的三期临床BIMBLE达到主要终点和关键次要终点。

Cemdisiran单药治疗（600mg，每12周给药一次）24周，主要终点MG-ADL下降4.52%，安慰剂校正后下降2.30%，不过C5 siRNA+C5抗体（200mg+200mg，每4周给药一次）联合治疗组疗效并未增加。

Pozelimab为再生元开发的C5抗体，2023年获得FDA批准上市，用于治疗蛋白丢失性肠病(CHAPLE)。Cemdisiran为一款再生元与Alnylam联合开发的C5靶向siRNA疗法，再生元还在探索PNH、地图样萎缩等多个适应症。

总结

此次三次临床试验成功，标志着siRNA药物在补体领域和自免领域的里程碑突破。除了罕见病、心血管疾病，siRNA还在代谢疾病、神经系统疾病积极地推进临床开发，期待后续临床进展。

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