▎Armstrong
2025年11月3日,Terns Pharmaceuticals公布新一代BCR-ABL变构抑制剂TERN-701治疗CML一期临床数据,并将在ASH会议上做口头报告。

受此消息影响,Terns Pharmaceuticals当天股价大涨80%,目前市值为13亿美元。

TERN-701为一款高选择性的BCR-ABL变构抑制剂,对于ABL1、ABL2的选择性超过10000倍,比其他活性位点TKI的选择性高450倍。

CML目前标准治疗包括活性位点TKI和变构TKI如Asciminib,其中Asciminib占据主要市场份额,预计销售峰值超过30亿美元。

不过,CML领域仍然存在严重未满足临床需求,Asciminib治疗仍有很多患者无法达到MMR(主要分子学反应)。

TERN-701具有更高选择性、更好的体内靶点覆盖和更宽的治疗窗,有望成为BIC。

TERN-701一期临床计划入组80例,此次ASH摘要有55例患者数据,其中32例可评估疗效。

入组患者基线如下,35%的患者接受过4线及以上治疗,36%的患者接受过Asciminib治疗。

TERN-701治疗24周,获得历史最佳MMR数据,且对于Asciminib及其他TKI治疗后的患者仍然有60-70%的MMR。

这一MMR数据是前所未见的优异,相比其他产品历史数据至少高2倍以上。

TERN-701耐受性良好,3级及以上副作用不到10%。

优异的临床数据,有望推动TERN-701从一期临床直接跳到三期临床。

优异的疗效和良好的安全性,意味着TERN-701可以扩展至前线治疗,覆盖更多患者。

总结
上个月,Terns Pharmaceuticals小分子GLP-1不达预期,已经终止开发,市值跌到6亿美元。仅仅一个月之后,新一代BCR-ABL变构抑制剂公布突破性临床数据,有望快速推进到三期临床,并有望改变CML的临床治疗格局。

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