【儿药月度活动】需求驱动 · 转化共赢 | 婴幼儿胆汁淤积症治疗药物创新研发研讨会成功举办！

2025年6月19日，由中国儿童药物研发与产业化联盟主办, 中国医药工业信息中心承办的“需求驱动·转化共赢 婴幼儿胆汁淤积症治疗药物创新研发研讨会”成功举办。会议邀请了政产学研医媒体等多方代表，吸引了上万人次产业同仁直播参会。

婴幼儿胆汁淤积症作为儿童肝病治疗领域的难题，给患儿家庭带来沉重的经济与心理负担，也给儿科医生的诊断和治疗带来重大挑战。通过企业的不断创新探索和多方协作努力，针对婴幼儿用药的熊去氧胆酸干混悬剂获批上市，为改善治疗现状带来了新曙光，相信在各方的共同推动下，儿童肝病诊疗事业定能蓬勃发展，为患儿和其家庭带来更多生机与福祉。

对于儿科医生，婴幼儿胆汁淤积症的诊断和治疗面临着巨大的挑战。一方面，可以造成婴儿胆汁淤积症的疾病种类多、病因复杂，极大的增加了临床诊疗难度，导致部分患儿最终难以获得有效的诊断；另一方面，该症状的治疗也面临用药窘境，多数护肝药物来自于成人用药的经验，剂型也是成人剂型，患者和医疗人员都急需新的诊断技术和适用于婴幼儿治疗的药物。

婴幼儿胆汁淤积症需要早诊断、早干预、早治疗，以减少死亡率，缓解患儿症状。其病因多元化，给临床诊断增加了复杂性，所以早期的专业筛查和诊断十分关键。通过早期识别病因而进行特异性治疗是常用的治疗策略，在治疗过程中，国内外的治疗指南指出两个方面，一方面是使用利胆的药物进行治疗，如熊去氧胆酸，另一面是特异性的营养补充。

熊去氧胆酸是一种亲水性的胆汁酸，天然存在于人体的胆汁中，它能够促进胆汁排泄、抗炎以及保护肝细胞。针对婴幼儿胆汁淤积症的治疗，国内外指南中均推荐了熊去氧胆酸。针对熊去氧胆酸混悬剂的研发，涉及掩盖苦味、拆分剂量的精准给药、质量含量控制、工艺稳定性和生物等效性等多个难题，最终药物上市，填补了国内婴幼儿胆汁淤积症专用药的空白。

婴幼儿胆汁淤积症作为复杂的儿科疾病，其诊断诊疗困境一直是临床和研发领域的痛点。从新生儿黄疸的鉴别诊断，到罕见肝胆疾病的机制研究；从药物安全性评价到儿童专属药物的开发。每一个环节都需要医药人进行不断突破，汇聚产学研各界力量，打通基础研究、临床需求和产业化的链条，为患儿寻找更加安全有效的治疗方案。

婴幼儿胆汁淤积症临床现状令人忧虑，儿科医生面临严峻的临床决策困境。在此背景下，熊去氧胆酸干混悬剂获批上市具有里程碑意义，该创新剂型的临床应用，既为儿童肝病精准治疗开辟了新路径，也为我国儿童专用药剂型研发体系注入了强劲动能。这一突破性进展更说明，唯有通过产学研医深度协同、创新药物加速转化等多维发力，才能系统性破解儿童肝病诊疗瓶颈。

儿童胆汁淤积性肝病相关新药研发是当前的重要使命，在临床工作中，相关疾病患者众多，治疗难度较大。目前常用的熊去氧胆酸，因剂型问题限制了其应用。改善药物剂型与口感的创新制剂，可以大幅提高患儿用药依从性，从而有机会改变治疗效果，推动儿童胆汁淤积性肝病治疗迈向新阶段，为患儿带来更多康复希望。

本次研讨会各方围绕疾病发病机制、研发瓶颈、临床转化等议题展开深入探讨。交流内容涵盖前沿基础研究成果、真实临床用药需求、政策支持的创新思路以及产学研协同实践路径。每一份分享都凝聚着专家智慧，每一次交流都激荡着对未来的希望。尽管相聚时间有限，但攻克婴幼儿胆汁淤积症治疗药物难题的探索不会停歇，各方碰撞出的思想火花，将成为推动行业发展的宝贵力量。

婴幼儿胆汁淤积症是儿童健康的重要威胁，在18岁以下儿童肝移植中，因该病及其相关病症导致的肝移植占比超半数，是儿童肝脏负担的主要成因。当前，婴幼儿胆汁淤积症治疗方法有限，效果有待提升。熊去氧胆酸是基础治疗药物，国际上早有适合婴儿的液体制剂，而国内长期使用的成人胶囊制剂存在定量难、口感差等问题，亟待开发提高儿童用药依从性和安全保障的新产品。

临床中，胆汁淤积症诊断与治疗均十分棘手。对于儿童而言，可用药物匮乏，熊去氧胆酸是常用治疗药物，但因其剂型问题，临床应用受限。口服混悬液剂型的出现意义重大，它不仅解决了临床剂型难题，还充分考虑药物毒性，将其降至最低，且使用方便，新生儿也可服用。这种充分考虑儿童用药需求的新药研发备受临床欢迎，期待该药物能早日应用于临床，为患儿带来福音。

熊去氧胆酸是治疗胆汁淤积症的重要药物，但目前常规剂型多为胶囊剂和片剂，新生儿难以服用，如何让新生儿有药可用成为关键问题。将熊去氧胆酸制成口服液，不仅是制剂形式的小改进，更是对临床治疗的一大推动。后续希望增加相关临床研究，尤其是针对新生儿剂量的安全性研究，在药物使用上更加谨慎，以保障新生儿用药安全。

熊去氧胆酸干混悬剂的研发和上市致力于满足儿童用药需求，为儿童提供更精准、更有效的治疗，推动儿童用药迈向新阶段。一款老药通过剂型创新，可以为儿童治疗带来显著获益。当前各公司开展创新药研究时，多聚焦于1.1类化学结构创新的新药，然而，从实际应用层面看，对老药进行剂型创新同样意义重大，尤其在儿童用药领域，这种创新可以有效解决以往用药靠掰、剂量靠猜的问题。

公司早期聚焦于熊去氧胆酸胶囊的开发，但该剂型上市后，发现儿童存在服用不便、需拆分胶囊、导致难以精准给药的问题。基于对儿童负责的态度，在已有胶囊剂基础上，企业进一步开发儿童剂型，以更好服务儿童。对于熊去氧胆酸干混悬剂型的研发，公司克服了诸多困难，疫情期间建立生产线，并突破了工艺和生物等效性的难题。如今产品上市，希望为更多的患儿带来福音。

婴幼儿胆汁淤积症的患儿和家庭长期承受经济与心理负担，熊去氧胆酸干混悬剂的获批上市为他们带来了新的希望。作为媒体机构，人民日报通过多种方式传递临床需求，推出大量有价值报道。同时开发AI+健康服务产品模式，搭建疾病知识库，未来会将婴幼儿胆汁淤积症词条加入该疾病知识库，依托AI技术优化疾病知识库，建立智能诊疗模型，为患儿家庭提供定制化方案。

从行业传播视角，媒体可充分发挥平台优势，通过聚焦医生、研发者、临床案例及患者等典型人物故事，提升医药研发领域的社会关注度与公众认知水平。此类报道不仅能吸引社会资源与专业人才向该领域汇聚，还可以通过普及科学知识，增强患者家庭对临床试验的参与意愿，进而加速药物研发进程与成果转化，最终使更多患者群体获益。

感谢成都赛璟生物医药科技有限公司对本次活动的大力支持！

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