10月22日,赛诺菲宣布其研发的efdoralprin alfa(SAR447537,前称INBRX-101)在全球ElevAATe II期研究中取得了积极结果。该结果显示,在患有 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)肺气肿(一种罕见疾病)的成人患者中,每三周(Q3W)或每四周(Q4W)给药一次的 efdoralprin alfa达到了所有主要终点和关键次要终点。

efdoralprin alfa 是一种重组人 α-1 抗胰蛋白酶(AAT)-Fc融合蛋白,最初由 Inhibrx 发现并开发。2024年1月,赛诺菲宣布以总价 22 亿美元(17 亿美元预付款)收购 Inhibrx,获得该公司核心产品 INBRX-101(efdoralprin alfa)。此前,efdoralprin alfa 已获得 FDA 授予的治疗 AATD 肺气肿的快速通道资格和孤儿药认定。
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