一周药闻20251214
继续为您梳理过去一周国内国际Top药闻:
一. 国内药闻
1.健康元抗流感药物「玛帕西沙韦」获批上市：NMPA官网显示，健康元的抗流感药物玛帕西沙韦（TG-1000）胶囊获批上市。
玛帕西沙韦是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药以及太景生物研发。早期研究数据表明，玛帕西沙韦具有起效快、抑制病毒时间长、耐受性好、口服不受食物影响的特点，能够同时有效抑制甲型、乙型流感病毒。 此次获批是基于III期TG-1000-C-03研究的积极结果。该研究是一项多中心、随机、双盲临床试验（n=752），评估了玛帕西沙韦胶囊对比安慰剂治疗12岁及以上无并发症的单纯性甲型和乙型流感急性感染的有效性和安全性。初步统计分析结果表明，玛帕西沙韦组与安慰剂组的所有流感症状缓解的中位时间分别为60.9小时和87.9小时，达到了主要疗效指标并具有统计学差异。
2.中国生物制药首创CDK2/4/6抑制剂获批上市：NMPA官网显示，中国生物制药库莫西利胶囊上市申请已获批准，用于联合氟维司群治疗既往内分泌经治的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。
库莫西利（TQB3616）是中国生物制药开发的一种全球首创（first-in-class）新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂。该药对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，并且对CDK4激酶具有较强的抑制能力，其增强的CDK2和CDK4抑制活性可能有助于在临床上克服目前CDK4/6抑制剂的耐药性问题。
3.上海医药高血压1类新药获批上市：NMPA官网显示，上海医药的1类新药苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）新药上市申请（NDA）已获批准，用于治疗高血压。
司妥吉仑是新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂，通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发性高血压的治疗，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。
4.赛诺菲创新血友病疗法在国内获批上市：赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。
芬妥司兰是Alnylam Pharmaceuticals开发的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi疗法。2014年1月，赛诺菲以7亿美元收购了该公司12%的股份，获得了包括芬妥司兰在内的4款RNAi疗法的权益。目前，赛诺菲仅拥有芬妥司兰和Revusiran的权益。
5.勃林格殷格翰「那米司特」在华获批治疗进展性肺纤维：勃林格殷格翰宣布那米司特片（nerandomilast）获得国家药监局（NMPA）批准用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。该药物是目前唯一一款获批用于PPF的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。
那米司特是一款first-in-class小分子PDE4B抑制剂，可以选择性抑制PDE4B同工酶，同时具有免疫调节、血管保护和抗纤维化作用。今年10月，那米司特先后在美国和中国获批上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。
6.和黄医药「赛沃替尼」胃癌适应症拟优先审批：CDE官网显示，和黄医药的赛沃替尼新适应症拟优先审批，用于治疗经过至少2种系统化疗失败的MET基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌成人患者。
赛沃替尼是和黄医药开发的一种口服的高选择性c-Met抑制剂，可阻断因突变 (例如外显子14跳跃突变或其他点突变) 、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。 2011年12月，阿斯利康与和黄医药达成合作协议，前者主导赛沃替尼在中国的开发工作，阿斯利康则主导海外开发工作。此外，和黄医药负责赛沃替尼在中国的上市许可、生产和供应，而阿斯利康则负责实现赛沃替尼在中国乃至全球范围内的商业化。
7.正大天晴「司美格鲁肽」申报上市：CDE官网显示，正大天晴下属企业连云港润众制药开发的司美格鲁肽注射液的上市申请已获受理。
司美格鲁肽是一款长效GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂。GLP-1不仅以葡萄糖浓度依赖的方式促进胰岛素分泌，还能抑制胰高血糖素分泌；同时还可延缓胃排空，通过中枢性的食欲抑制来减少进食量，有利于降低血糖和减轻体重。因此，司美格鲁肽具有多重作用，包括优异的降糖、减重效果以及明确的心血管获益等。 司美格鲁肽原研产品由诺和诺德开发，其已获批适应症包括2型糖尿病、心血管风险、肥胖和慢性肾病。
8.石药集团司美格鲁肽注射液第二项上市许可申请获国家药监局受理：石药集团宣布，其附属公司开发的司美格鲁肽注射液的第二项上市许可申请已获中国国家药品监督管理局受理。本次申报适应症为在控制饮食和增加体力活动的基础上，对成人超重/肥胖患者进行长期体重管理。
该产品为化学合成法制备的司美格鲁肽制剂，按照化药注册分类 2.2 类新药申报。其避免了生物发酵过程引入的免疫原性物质，并保证杂质水平不高于 DNA 重组技术制备的司美格鲁肽。产品通过结合 GLP-1 受体发挥作用，实现减重、降糖及心肾保护等综合获益。
二. 国际药闻
1.罗氏CD20单抗获批自免适应症：罗氏宣布欧盟委员会批准Gazyva/Gazyvaro（奥妥珠单抗）联合吗替麦考酚酯（MMF）用于治疗成人活动性III级或IV级（可合并V级）狼疮肾炎。
CD20表达于特定B细胞表面，奥比妥珠单抗为II型抗CD20人源化单抗，可诱导B细胞直接死亡，并通过糖工程化Fc段增强抗体依赖性细胞毒作用（ADCC）。Gazyva/Gazyvaro是目前唯一在随机III期研究中证明能带来完全肾脏缓解获益的抗CD20抗体。2025年10月，美国FDA也批准了Gazyva/Gazyvaro用于接受标准治疗的成人活动性狼疮肾炎。
2.Arcus/吉利德TIGIT单抗III期研究失败：Arcus Biosciences宣布终止与Gilead合作开展的Domvanalimab联合PD-1单抗及化疗方案治疗胃癌的III期STAR-221研究，原因为结果无效。该决定是基于独立数据监测委员会（IDMC）在对事件驱动、预先指定的总体生存期（OS）中期分析数据进行审查后作出的建议。
结果显示，相比于纳武利尤单抗组，Domvanalimab组患者的OS并未显著延长。两组的安全性相似，且未发现新的安全性信号。基于该结果，两家公司决定不再继续开展该研究并同步终止正在开展的II期EDGE-Gastric研究。后续，决定将资源集中在潜在同类最佳HIF-2a抑制剂Casdatifan以及针对炎症和自免疾病的小分子项目上。
