$Sarepta疗法(SRPT)$ Pediatric Neurology 的文章患者使用 Delandistrogene moxeparvovec基因疗法DMD后出现急性肝损伤，通过联合使用 西罗莫司（Sirolimus）和免疫球蛋白（IVIG） 成功逆转的病例。
虽然只是个case report,周五wms大会上西罗莫司的完整数据令人期待 对AAV载体疗法是个利好消息。