罗氏合作开发！多能干细胞治疗晚期眼科 I/IIa 期临床试验积极：单次给药，视力改善持续 36 个月

2025 年 6 月 28 日

医麦客新闻 eMedClub News

在 2025 年临床试验峰会（CTS）上，Lineage Cell Therapeutics （Lineage）公布了其与罗氏/基因泰克合作开发的异体干细胞疗法 OpRegen (RG6501) 治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理萎缩（GA）的 I/IIa 期临床试验（NCT02286089）36 个月长期随访数据。

结果显示，单次视网膜下给药 RG6501 后，GA 患者的视力改善和视网膜结构修复效果可至少持续 3 年，为这一尚无有效疗法的致盲性疾病带来重大希望。

GA 是 AMD 的晚期阶段，以视网膜色素上皮（RPE）细胞不可逆损伤为特征，导致全球超过 500 万患者视力严重受损甚至法定盲。目前尚无获批疗法能阻止 GA 进展或修复受损组织。

研究表明，干细胞是具有自我更新和多向分化潜能的原始细胞，可通过分化为视网膜细胞等，为修复眼部组织并治疗眼科疾病提供新途径。（推荐阅读：全球首个！干细胞滴眼液疗效亮眼，突破眼科疾病局限近 10 家企业入局）

RG6501 是一种由人多能干细胞（hPSC）分化制备的同种异体 RPE 细胞悬浮液，目前正在开发用于治疗 AMD 继发的 GA。通过视网膜下给药的方式，其有望通过改善视网膜结构及功能，对抗 GA 病灶区的 RPE 细胞损失。该疗法由 Lineage 及罗氏/基因泰克共同开展全球独家合作研发，合作潜在总额达 7 亿美元。目前正在 GA 继发的 AMD 患者中进行 IIa 期临床试验（NCT05626114）。

该 I/IIa 期研究为开放标签、单臂、多中心、剂量递增试验，纳入 24 例患者，分为 4 个队列。前 3 组仅招募法定盲患者（最佳矫正视力 BCVA≤20/200），第 4 组纳入 12 例视力稍好（BCVA 20/65 至 20/250）且 GA 面积较小的患者，并首次使用「即溶即注」 型 RG6501，解决了传统制剂需专用实验室制备的物流难题。

CTS 2025 核心数据披露：

视力改善持久性：

队列 4（GA 较轻患者）在 12 个月、24 个月及 36 个月时持续显示视力提升。完成 3 年随访的 10 例患者中，治疗眼 BCVA 平均变化达 +6.2 个字母（ETDRS 评估），较 24 个月时的 +5.5 个字母进一步改善。

覆盖范围与疗效关联：

广泛覆盖 GA 区域的患者（5 例）疗效更显著，36 个月时 BCVA 平均提升 +9.0 个字母（24 个月时为+7.4 个字母）。定量光学相干断层扫描（OCT）显示，视网膜外层结构（如外界膜和 RPE-玻璃膜疣复合体）改善持续至 36 个月。

结构改善数据对比：

治疗眼：RPE-玻璃膜疣复合体面积改善从 24 个月（+2.6 mm²）维持至 36 个月（+1.9 mm²）；外界膜面积改善从 +0.8 mm² 降至 +0.3 mm²。

未治疗对照眼：RPE-玻璃膜疣复合体面积恶化从 -2.8 mm² 加剧至 -3.8 mm²；外界膜面积恶化从 -1.9 mm² 加剧至 -3.4 mm² 。

上述数据表明，单次给药 RG6501 不仅可稳定病情，更能持续改善视力并逆转 GA 相关的视网膜结构损伤。当前，IIa 期 GAlette 研究正评估新型手术设备与给药策略，以优化治疗精准度。

责任编辑丨Leaf

校对丨Leaf

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