自免 CAR-T 疗法开启 Ⅲ 期临床竞速，谁能率先撞线？

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2026 年 1 月 27 日

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继在治疗肿瘤取得突破后，CAR-T 疗法正将治疗革命推向自身免疫疾病领域。与传统需长期维持的免疫抑制方案不同，该疗法旨在通过精准清除引发免疫攻击的 B 细胞或浆细胞，从根本上重建免疫耐受，有望为患者带来「功能性治愈」的希望。

随着技术迭代与临床证据的持续积累，全球已有多家企业将自免 CAR-T 项目推进至 Ⅲ 期临床阶段，围绕多个适应症展开「首创疗法」的竞速角逐。

Kyverna

Kyverna Therapeutics 于今年 JMP 年会上宣布，鉴于其 CD19 CAR-T miv-cel（KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）在注册性 Ⅱ 期临床试验 KYSA-8 中取得的前所未有的积极结果，预计于 2026 年上半年提交 SPS 适应症的生物制品许可申请（BLA）。

公司已任命前吉利德 Kite 首席执行官 Christi Shaw 为董事会执行主席，全面推动 SPS 适应症的上市进程，力争成为全球首个获批上市的 SPS 疗法。

此外，Kyverna 已启动 miv-cel 治疗全身性重症肌无力（gMG）的注册性 Ⅲ 期临床试验。公司还将进一步探索该疗法在无淋巴细胞耗竭方案及门诊给药模式中的应用潜力，以提升患者用药可及性。

Miv-cel 采用全人源化设计及 CD28 共刺激结构域，通过单次输注实现深度 B 细胞清除与免疫系统重置，有望为自身免疫性疾病患者带来持久且无需持续用药的临床缓解。推荐：提前锁定「全球首款自免 CAR-T」，CD19 CAR-T 治疗僵人综合征疗效「史无前例」

BMS

1 月，美国临床试验收录网显示，百时美施贵宝（BMS）的 CD19 CAR-T 细胞疗法 Zola-cel（Zolacaptagene Autoleucel，BMS-986353，CC-97540）启动了首个 Ⅲ 期临床试验，针对活动性系统性硬化症（SSc）。该研究旨在评估 Zola-cel 联合磷酸氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）治疗 SSc 的有效性和安全性。

此前公布的 Ⅰ 期研究 Breakfree-1 结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次 Zola-cel 治疗后，肺功能实现了前所未有的改善。在 6 例基线患有 ILD 的患者中，治疗 6 个月后中位相对预测 FVC（pFVC）较基线增加了 10%。这一数据意义重大——其它疗法并未报告过 pFVC 显著改善的效果。

Zola-cel 采用与 BMS 已上市 CAR-T 产品 Breyanzi 一致的 CD19 CAR 结构，依托 NEX-T 平台生产，有望缩短制备时间（体外制备周期约为 5 天）、提高生产率并提高 CAR-T 细胞质量。

Cabaletta Bio

1 月 12 日，Cabaletta Bio 公布 2026 年战略规划，核心聚焦推进其自体 CAR-T 疗法 rese-cel 在自免疫疾病领域的注册临床与商业化准备。该疗法采用全人源 CD19 结合域及 4-1BB 共刺激结构域，通过基于体重的单剂量输注给药。

当下，该公司已于 2025 年 12 月启动了与 FDA 达成共识的皮肌炎（DM）和抗合成酶综合征（ASyS）注册队列研究，计划纳入 17 名患者，以支持 2027 年提交 BLA 申请（包括门诊单剂量剂量方案）。

2025 年 ACR 年会公布的 I/II 期 RESET-肌炎试验数据显示，所有符合注册入组标准的 DM 患者均达到主要终点，且疗效持久性长达一年。

此外，FDA 已批准其 IND 补充申请，允许采用自动化、可扩展的 Cellares Cell Shuttle 平台生产 rese-cel，预计 2026 年上半年确认 GMP 达标情况，并有望推广至全产品线。该平台整合 IDMO 智能工厂，可实现低资本投入、快速全球扩产、及商业化后生产排期灵活调整的多重优势，助力规模化供应。

公司还将重点推进 RESET-SLE 试验新增的无预处理剂量递增队列研究，后续将基于临床数据，评估与 FDA 就该队列注册路径达成共识的可行性，进一步探索门诊给药潜力，提升患者治疗可及性。

Cartesian Therapeutics

Cartesian Therapeutics 开发的 Descartes-08 是一种潜在 FIC mRNA 工程化 CAR-T 细胞疗法。它通过靶向 BCMA，清除分泌自身抗体的浆细胞。与传统基于 DNA 的 CAR-T 细胞疗法相比，该疗法的给药设计不需要预处理化疗，而且据观察具有可预测和可控制的药代动力学，可以进行门诊给药，并避免了基因整合和癌症转化的风险。

今年，公司将推动 Descartes-08 治疗重症肌无力（MG）的 Ⅲ 期临床试验 AURORA，该研究已入选《自然-医学》「2026 年影响医疗领域的 11 项临床试验」，计划招募约 100 例乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）患者。

此前 Ⅱb 期试验中，未接受过生物制剂治疗的患者亚组（n=7）中，57% 的受试者在治疗第 6 个月达到症状轻微表达状态，并持续至第 12 个月。

此外，针对多发性肌炎的 Ⅱ 期试验将于上半年启动，针对儿童皮肌炎的 Ⅰ/Ⅱ 期儿科试验（HELIOS 试验）也将展开。

此处不再一一列举

从僵人综合征、系统性硬化症到重症肌无力与皮肌炎等自免疾病，CAR-T 疗法正重塑该领域的治疗格局。随着技术平台不断优化、给药方案趋向便捷（如无预处理、门诊给药），以及产能规模化提速，这类疗法不仅有望为自免患者带来持久深度的缓解，更可能显著提升治疗可及性。

未来几年内，随着多项 Ⅲ 期数据读出与首个 BLA 递交，CAR-T 领域或将开启自免疾病治疗的崭新篇章。

责任编辑丨菊

校对丨菊

参考资料：

1.网页链接

2.网页链接

3.Cartesian Therapeutics Highlights Recent Progress and Outlines 2026 Outlook - Cartesian Therapeutics, Inc

4.https://

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