5 款 CGT 疗法获批临床，siRNA 跨界，ADC 持续火热 | CDE 一周进展

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2026 年 2 月 10 日

医麦客新闻 eMedClub News

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料不完全统计，上周（2 月 2 日 - 2 月 8 日），约 30 款 1 类创新药拟纳入突破性治疗品种/IND 获批临床默示许可/IND 申请获受理，涵盖 CAR-T、干细胞、siRNA、多抗、ADC 等赛道，聚焦肿瘤、自免、罕见病等未被满足的临床需求。

其中，本周共有 3 款 siRNA 获 CDE 临床默示许可，覆盖代谢性疾病与罕见病，体现出 siRNA 药物正从罕见病治疗跨向广阔慢性病领域的趋势。

其中，必贝特的 BEBT-701 注射液采用双靶点设计，有望同时实现降压与降脂，精准覆盖高血压合并高胆固醇血症的高危患者群体；先衍生物的 LDR2515 注射液则针对新兴代谢调控靶点 INHBE，布局体重管理这一热门适应症。

ADC 药物依然是 IND 进展较为活跃的赛道之一，正逐步迈入增效减毒的「2.0 时代」。其中，启德医药的注射用 GQ1001 采用「ADC+小分子 TKI」的组合，旨在同时阻断 HER2 信号通路和递送细胞毒性载荷，以克服传统抗 HER2 治疗的耐药问题。

▲ 上周拟纳入突破性治疗品种/

IND 获批临床默示许可及

IND 申请获 CDE 受理的 1 类创新药

下面将介绍首次获批临床的代表性 1 类创新药

必贝特：

AGT/PCSK9 siRNA

必贝特医药 AGT/PCSK9 双靶 siRNA BEBT-701 注射液获批临床，拟用于治疗轻中度高血压合并低密度脂蛋白胆固醇升高。

BEBT-701 是必贝特依托专有的 GalNAc 双寡核苷酸偶联（GDOC）技术平台开发的首个进入人体研究的在研新药，通过单一分子同时沉默肝细胞内的血管紧张素原（AGT）与 PCSK9 两个关键靶点，从机制上实现血压调控通路与血脂代谢通路的协同调控；以「一次给药、双通路联动」的方式，同时改善血压与血脂水平，旨在为高心血管风险人群提供长效、低给药频率、依从性更优的综合慢病管理方案。

先衍生物：

INHBE siRNA

先衍生物靶向 INHBE 基因的 siRNA LDR2515 注射液获批临床，拟用于成人肥胖或超重的体重管理。INHBE 基因主要在肝脏中表达，其编码的 Activin E 蛋白会促进脂质堆积。研究表明，INHBE 基因的功能丧失突变会改善腰臀比、减少腹部脂肪、改善代谢状况、降低心血管疾病和 2 型糖尿病的风险。

临床前研究表明，LDR2515 安全性好，通过皮下注射能够高效且持续抑制肝脏 INHBE 表达，预计临床可实现每半年至每年一次给药。

和记黄埔医药：

ATTC

和记黄埔医药注射用 HMPL-A580 获批临床，拟开发治疗不可切除的、局部晚期或转移性的实体瘤成人患者。这是基于该公司抗体靶向偶联药物（ATTC）平台开发的候选药物，具体靶点尚未披露。不同于使用细胞毒作为 payload 的传统 ADC，ATTC 使用靶向小分子抑制剂作为 payload，旨在减少 ADC 的毒性，从而将 ATTC+化疗联合作为一线治疗。

亚盛药业：

BTK PROTAC

亚盛医药新一代 BTK 靶向蛋白降解疗法 APG-3288 片获批临床，拟开发治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤。

该分子通过促进三元复合物的形成，随之经蛋白酶体降解 BTK。与传统 BTK 抑制剂不同，APG-3288 旨在通过降解而非抑制的方式发挥作用，可诱导野生型与多种对现有 BTK 抑制耐药的突变型 BTK 发生快速、强效、高选择性和持续性的降解，在源头阻断 BCR–BTK 信号通路，从而克服 BTK 抑制剂耐药，为 BTK 靶向治疗提供差异化的解决方案。

更多新药的 IND 进展请查看表格。

责任编辑丨菊

校对丨菊

参考资料：

1.CDE 及各企业官网

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