一例肝损，股价暴跌40%！CRISPR基因编辑前路何方？

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2025年10月27日，Intellia Therapeutics宣布暂停其体内基因编辑疗法Nexiguran Ziclumeran（Nex-z）的两项III期临床试验。

这两项研究分别为评估nex-z用于治疗转甲状腺素蛋白心肌病（ATTR-CM）的MAGNITUDE试验，以及用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴周围神经病变（ATTR-PN）的MAGNITUDE-2试验。

此次暂停源于一名在2025年9月30日的MAGNITUDE试验中接受Nex-z给药的患者出现4级肝转氨酶和总胆红素升高，这是非致死性不良事件中最为严重的级别，已触发试验方案规定的暂停标准。该患者已入院，正接受密切监护和医学干预。

这一挫折对Intellia而言尤为沉重。今年年初，为集中资源推进Nex-z在2028年前提交生物制品许可申请（BLA）并加速其