基因治疗的"精准快递"—AOC

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吕执着
 · 浙江  

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药明康德的TIDES业务,就是寡核苷酸+多肽,这部分在近两年迎来了爆发,很多人只知道多肽,对这个小核酸业务,知之甚少,下面进入正题:

一: 寡核苷酸是什么?

寡核苷酸,就是科学家设计的特殊"钥匙",能精准打开或关闭特定基因。它本质上是一小段人工合成的DNA或RNA片段(通常只有10-30个核苷酸组成),就像一把精准的"分子尺子",能通过碱基互补配对,找到并结合特定的RNA或DNA序列,调控基因表达。

寡核苷酸药物主要有两类明星选手:

ASO(反义寡核苷酸):像“胶条”粘住特定 mRNA,让细胞不去翻译它。

siRNA:把目标 mRNA 拉进“降解机器”里,直接把信息删掉。

优点是高度特异、能针对传统小分子/抗体治不了的靶点;缺

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