溪砾科技公众号有一段描述：
ISR 通路失调还被认为与渐冻症（ALS）、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）以及脑损伤等多种神经系统疾病密切相关，通过在 CMT、VWM 治疗领域的进一步验证，RTX-117 有望覆盖更多未被满足的临床需求，进一步打开神经退行性疾病的广阔治疗空间，撬动千亿级疾病治疗市场。