今年医药圈最明显的风向：小核酸扎堆
原创 罗哥 罗哥
2026年1月22日 13:27 北京行业内外的大家多少感觉到，2026年各家企业，尤其是渴望转型的传统仿制药企业以及新的biotech，正在火速往小核酸领域扎堆。
这个现象的本质原因是，小核酸完成了从实验室里的故事到临床数据+大厂并购的闭环验证。其技术风险在下降、商业天花板在上升、资本/BD 的窗口在变好，并且这两年刚好出现了几个拐点事件。
首先，小核酸药物走出了小众罕见病。
过去RNAi药物被认为孤儿药的代名词，但2025年之后在心血管这类大市场的监管和商业化上路径更为清晰，比如Alnylam的vutrisiran（Amvuttra）在2025年3月获FDA批准用于ATTR-CM（心肌病适应症）。
靶向Lp(a)和APoC3的药物进入商业化冲刺期，HBV药物也披露了关键临床数据，以INHBE和ALK7为首的小核酸药物在减少肌肉流失以及畅销维持减重方面展现良好的临床早期数据。
其次，递送技术开始出现破壁。
长期以来，小核酸药物只能精准进入肝脏。而到了2026年，肝外递送技术迎来了集中突破。
比如针对阿尔兹海默症、帕金森的CNS递送开始进入临床后期，并且可以实现6个月以上效果的维持。肾、肌肉、肺部等新型递送系统也趋于成熟。
大厂的重金背书形成了羊群效应。
跨国药企如诺华、礼来、GSK频繁以高价收购小核酸初创公司，诺华宣布以120亿美元收购Avidity，并且在JPM 2026中强调，预计2026年上半年完成交割。国产技术也从纯科研走向了大规模商业化和资本变现阶段，如中国药企瑞博生物在港股上市成功，中国生物制药大金额收购赫吉亚等。
当然，小核酸药物本身的可编程性和平台依赖性决定了，只要有递送和修饰平台，针对不同疾病的开发只需要更换筛选碱基序列。成功率比需要盲筛的小分子和依赖复杂蛋白工程的抗体药物来说，效率更高，实际从phase1到上市的成功也更高。
大家在2026年扎堆，是因为小核酸已经从一个高大上的科学概念变成了看得见摸得着的重磅炸弹。这种确定性吸引了大量从PD-1、ADC等内卷赛道抽身的资金和人才。