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90亿合作背书！舶望制药凭RADS平台改写小核酸赛道格局

靶点周知

2026年2月10日 15:30 上海 听 2025-2026年，小核酸药物赛道从“潜力股”全面蜕变为生物医药领域的“绝对主力”。诺华百亿收购技术平台、瑞博生物港股上市首日暴涨41.6%、Inclisiran纳入医保打通慢病商业化路径，这一曾聚焦罕见病的细分领域，正凭借“一年一针”的长效优势，对心血管、代谢等大慢病市场形成降维打击。在这场全球角逐中，成立仅4年的中国新锐——舶望制药（Argo Biopharma）异军突起：两度与诺华达成战略合作，累计斩获3.45亿美元首付款，潜在总价值超90亿美元，创下中国非肿瘤领域对外授权金额纪录；布局20余条研发管线，覆盖心血管、罕见病、抗病毒等关键领域，其中6款已进入临床阶段；目前已选定美银证券、中金等机构启动港股上市，有望成为2024年以来香港规模最大的生物医药IPO项目。这家快速崛起的Biotech，正用自主研发的核心技术和差异化管线，诠释小核酸药物的成功要义——以平台构建壁垒，以管线承接价值，以合作加速落地。

小核酸药物的成功密码：平台为王，长效致胜

小核酸药物被称作“第三代疗法”，其核心优势在于直击疾病源头的mRNA，精准沉默致病基因，让诸多此前“不可成药”的靶点迎来治疗新可能。而行业的竞争核心，也早已从单一管线比拼，升级为“技术平台+商业化能力”的综合较量。当前，小核酸赛道的行业共识已十分明确：长效给药+精准靶向是破局关键。传统慢性病疗法需每日或每周给药，患者依从性偏低，而小核酸药物通过优化递送系统与化学修饰，实现“季度、半年乃至年度一针”的给药方案，不仅重构了慢病管理的模式，更大幅降低了医疗系统的长期运营成本。这一技术优势也得到了支付端的高度认可——Inclisiran纳入医保，标志着国家层面对小核酸“高前期成本换长期健康收益”的治疗逻辑予以肯定。而支撑这一核心优势的，正是底层技术平台。跨国药企（MNC）的布局逻辑已清晰显现：从单纯收购管线，转向囤积下一代技术平台，尤其是能突破肝脏限制的肝外递送技术。在此背景下，舶望制药的RADS平台脱颖而出，成为诺华等行业巨头争相合作的核心标的。

技术壁垒：RADS平台定义新一代siRNA标准

舶望制药的核心竞争力，源于自主研发的RADS平台（RNA with superior Activity、Durability、Safety）。该平台从序列设计、化学修饰、递送策略三大维度实现创新突破，达成“更强活性+更长效力+更优安全性”的三重目标，完美契合慢性病长期用药的核心需求。更强活性：通过高效靶点筛选与序列优化，提升药效特异性，实现致病基因的精准沉默，临床前数据显示，其靶蛋白抑制效率显著优于同类技术；更长效力：依托创新化学修饰与递送系统升级，支持季度、半年乃至“一年一针”的给药方案，从根本上解决慢性病患者长期用药的依从性难题；更优安全性：优化化学修饰方案降低脱靶毒性，同时适配肝靶向与肝外递送双重场景，为多适应症拓展奠定技术基础；成熟生产工艺：规模化生产技术实现关键突破，寡聚核酸合成效率提升40%，为管线快速推进与后续商业化落地提供坚实保障。这一平台的硬核实力，已通过诺华的两次战略合作得到最强行业背书。作为全球小核酸领域布局最激进的企业，诺华不仅以53.6亿美元获得舶望制药ANGPTL3靶向分子的全球权益，更追加合作锁定下一代分子的许可选择权，充分印证了其对RADS平台技术价值的高度认可。

管线布局：聚焦千亿慢病市场，多赛道差异化突围

依托RADS平台，舶望制药构建了覆盖心血管、罕见病、病毒感染等领域的20余条差异化管线，多款管线进入临床阶段，形成“核心赛道领跑+潜力赛道布局”的研发格局，有效对冲单一领域的研发风险。

心血管领域：直击14亿患者市场，全球进度领先

心血管疾病是全球第一大死因，小核酸药物的长效优势在此领域形成降维打击，而舶望制药已抢占核心靶点的先发优势：BW-02（靶向AGT）：全球进度领先的长效降压siRNA，目前处于II期临床阶段。通过从源头抑制血管紧张素生成，给药间隔有望突破半年，直面全球约14亿高血压患者群体，对标海外同类前沿疗法，具备全球竞争潜力；BW-00112（靶向ANGPTL3）：针对重度高甘油三酯血症，中美同步推进II期临床，后续将由舶望制药主导开展联合用药试验。该靶点是高血脂领域的前沿研发方向，市场空间广阔，诺华已获得其优先谈判权。

罕见病领域：精准攻坚，临床数据亮眼

在罕见病领域，舶望制药聚焦补体介导疾病等细分赛道，打造差异化研发优势：BW-20805（靶向PKK）：用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），2025年ACAAI会议披露的I期临床数据显示，该药可快速深度降低血浆PKK水平，且安全性表现优异，为患者提供了全新的靶向治疗选择；BW-40202（靶向CFB）：针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及IgA肾病，已获得中国NMPA临床II期试验批准，临床前研究显示，其能显著且持久抑制补体旁路途径活性，安全性良好。

抗病毒领域：聚焦功能性治愈，多区域临床推进

BW-20507（靶向HBV）：聚焦慢性乙型肝炎功能性治愈，已在中、港、澳、泰多地开展I/II期临床。作为全球公共卫生难题，乙肝功能性治愈领域的临床需求迫切，该管线有望填补市场空白。

战略合作：与诺华深度绑定，构建三重竞争优势

2024-2025年，舶望制药与诺华的两次战略合作，不仅创下中国Biotech对外授权的金额纪录，更构建起“资金+资源+背书”的三重竞争优势，为管线研发和全球化布局注入强劲动力。资金保障：累计获得3.45亿美元首付款，潜在里程碑金额超90亿美元，充足的资金储备支撑6条临床管线持续推进，加速整体研发进程；资源赋能：借助诺华在心血管领域的全球商业化能力，以及长效降脂药的全球推广经验，为管线出海铺路搭桥，大幅缩短商业化周期；行业背书：作为全球顶尖药企，诺华的两度加码合作，充分印证了舶望制药技术平台和研发管线的国际竞争力，显著提升其行业认可度。值得关注的是，双方的合作模式兼具灵活性与主导权：首次合作中，舶望制药授权2款临床阶段心血管管线的海外权益；二次合作则新增2款早研分子的海外选择权，以及BW-00112的优先谈判权，而舶望制药仍主导核心管线的联合用药临床试验，保留了研发关键话语权。

顶尖团队+资本加持：保障技术落地与商业化能力

舶望制药的快速崛起，离不开核心团队的深厚行业积淀。公司核心成员均来自Arrowhead、诺华、礼来等全球顶尖药企，在小核酸药物研发、临床推进、国际合作等领域拥有丰富实战经验：CEO舒东旭博士曾主导Arrowhead肝外递送平台开发，深耕RNAi领域多年，具备丰富的技术研发与平台搭建经验；CSO邵鹏程博士深耕siRNA药物化学20年，在序列设计与化学修饰领域造诣深厚，是核心技术研发的中坚力量；CMO金建军博士曾牵头诺华siRNA药物的亚洲III期临床，熟悉全球临床开发流程与规范，为管线临床推进保驾护航。资本层面，舶望制药已完成三轮股权融资，累计融资金额超7亿元，投资方包括国投招商、华盖资本、正心谷资本等知名机构。目前公司已聘请美银证券、中金、富瑞金融及摩根大通等机构作为赴港上市团队，计划募资约3亿美元，将为后续研发推进和商业化布局提供更充足的资金支持。免责声明本文仅基于公开信息进行整理分析，不构成任何投资建议或用药指导。药物研发存在天然不确定性，临床进展与最终获批结果可能存在差异；本文内容仅为行业科普与信息传递，若涉及侵权请及时联系作者删除；疾病治疗需严格遵循医嘱，任何用药决策请在专业医生指导下进行，切勿自行用药。文末说明本文为行业概览，如需原始报告或更详细的数据资料，请关注本公众号后留言获取。#小核酸药物#siRNA#舶望制药#RADS平台#心血管创新药#罕见病治疗#乙肝功能性治愈一句话总结：舶望制药以自研RADS平台构筑技术壁垒，凭差异化管线与诺华深度绑定，成为中国小核酸创新出海的标杆企业。