瑞博生物RiboPepSTAR™平台实现肾脏、心脏、脂肪多器官精准siRNA递送
2026年3月23日 16:55
药物临床信息
2026年3月21日，瑞博生物宣布其自主研发的RiboPepSTAR™肝外多器官靶向递送技术取得重要进展，能够高效、精准地将小干扰RNA递送至肝脏以外的多个关键器官。在多种动物模型中，该技术实现了近端肾小管细胞的特异性摄取和目标基因抑制，抑制率高达80%，覆盖从小鼠到非人灵长类模型；在小鼠模型中实现心脏组织持续且稳定的基因抑制，在肝脏和肾脏中几乎无活性；在非人灵长类动物实验中，脂肪组织基因抑制率高达96%。这些成果共同展示了RiboPepSTAR™在肾脏、心脏及代谢性疾病领域的巨大潜力，有望推动RNAi疗法突破肝脏局限，惠及更广泛的患者群体。
siRNA疗法的下一个前沿
siRNA疗法凭借其精准的基因沉默机制，已在肝脏相关疾病中取得显著成功。然而，将siRNA递送至肝脏以外的靶器官（如肾脏、心脏、脂肪组织等）仍是行业面临的重大挑战。突破肝外递送瓶颈，将极大拓展siRNA疗法的应用范围，为肾病、心血管疾病、代谢紊乱等更多疾病领域带来革命性治疗方案。
三器官精准靶向数据亮相
继RiboGalSTAR™平台成功支持七项临床项目及超过60亿美元全球合作之后，瑞博生物自主研发的RiboPepSTAR™平台技术取得了长足进展，在欧洲RNA Leaders会议上公布了以下最新研究数据：
肾靶向：
在多种动物模型中，实现了近端肾小管细胞的特异性摄取和目标基因抑制，抑制率高达80%，覆盖从小鼠到非人灵长类模型；
在2型糖尿病等多种疾病模型中，实现高效特异基因沉默的同时，观察到相应药效指标的显著改善；
首款肾脏靶向药物已推进到临床前研究阶段。
心脏靶向：
在小鼠模型中，采用心脏靶向siRNA偶联物实现了持续且稳定的心脏组织基因抑制；
该药物分子在肌肉组织中影响极小，在肝脏和肾脏中几乎无活性，展现出心脏靶向的高特异性，有望为心血管疾病提供精准RNAi治疗方案。
脂肪组织靶向：
在非人灵长类动物实验中，实现了高达96%的基因抑制率，显示出强大的脂肪组织靶向效率和特异性，为代谢性疾病的治疗开辟新路径。
单一分子同时沉默多个致病基因
除肝外递送技术外，瑞博生物还在加速开发多靶点siRNA技术平台，实现单一分子同时沉默两个或多个致病基因。研究数据显示，双靶点siRNA的敲低效率可与单靶点分子媲美，从而实现协同调控多条信号通路，显著提升治疗效果。
瑞博生物的肝外递送与多靶点技术平台，正在打开通往同类首创和同类最佳疗法的大门，覆盖肾病、心血管疾病、代谢紊乱等多个重大疾病领域。