百济神州[ONC.O]2025年第四季度业绩交流会概要
一、业绩概述
2025 年是百济神州的转折之年，财务层面全面兑现承诺：全年总营收 53.43 亿美元，同比增长 40%；GAAP 净利润 2.87 亿美元，稀释每股收益 2.53 美元；非 GAAP 净利润 9.18 亿美元，稀释每股收益 8.09 美元。现金流表现强劲，全年自由现金流达 9.42 亿美元，第四季度单季自由现金流 3.8 亿美元，展现出规模化盈利后的稳健造血能力。
核心产品驱动增长成效显著：BRUKINSA（泽布替尼）作为 foundational BTK 抑制剂，2025 年全球营收 39 亿美元，同比增长 49%，第四季度营收 11 亿美元，同比增长 38%，在美国、全球市场均成为销量第一的 BTKi 产品，其 6 年无进展生存率达 74%、总生存率达 84%（经 COVID 调整后分别为 77% 和 87%），显著优于同类竞品。TEVIMBRA（替雷利珠单抗）持续巩固中国市场领导力，第四季度营收同比增长 18%；授权引进产品营收同比增长 9%，其中 Amgen portfolio 增长 11%。
市场布局呈现多元化增长态势：美国仍是最大市场，第四季度营收 8.5 亿美元，同比增长 38%；中国市场营收 3.99 亿美元，同比增长 11%；欧洲市场营收 1.74 亿美元，同比增长 53%；其余地区市场营收 0.53 亿美元，同比高达 74%，成为增长最快的区域市场。
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二、核心业务与产品进展
（一）CLL 治疗领域领导地位巩固
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是规模达 120 亿美元的增长型市场，百济神州通过持续创新确立行业标杆地位。BRUKINSA 凭借更高的效价和选择性、24 小时全程靶点覆盖的优势，在头对头临床试验中展现出优于 Ibrutinib 的疗效和安全性，其 6 年无进展生存率（74%）和总生存率（84%）远超同类产品 ——Ibrutinib 的 6 年无进展生存率为 61%、总生存率为 70%，Acalabrutinib 则分别为 62% 和 76%。
针对市场对固定疗程（fixed duration）疗法的需求，百济神州提出三大 aspirational 目标：6 年无进展生存率达 90% 且预期寿命与普通人群相当；为偏好限时治疗的患者提供疗效不劣于最佳持续治疗的方案；优化治疗方案的生活质量、易用性和便利性。公司指出，当前 Venetoclax-BTKi 类固定疗程方案存在显著局限，如 AV 方案的 uMRD 率仅 34%，VI 方案存在心脏毒性风险且未获美国 FDA 批准，VO 方案则导致严重感染风险升高且无进展生存率更低。
为此，百济神州推出 Zanubrutinib+Sonrotoclax（ZS）固定疗程方案，临床数据显示其 uMRD 率达 91%，36 个月无进展生存率达 90%，3 级以上治疗相关不良事件发生率仅 53.6%，且无治疗相关死亡案例，同时未观察到临床或实验室层面的肿瘤溶解综合征（TLS），患者仅需在剂量递增阶段进行一次临床访视，有望成为首个同时满足疗效、安全性和便利性要求的固定疗程方案。
（二）产品管线与研发进展
2025 年是 Sonrotoclax（Bcl-2 抑制剂）的突破之年，该产品首次在中国大陆获批用于复发 / 难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）和复发 / 难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL），并已向美国和欧盟提交 R/R MCL 的上市申请，FDA PDUFA 日期定在 2026 年上半年。
BTK 降解剂（BTK CDAC）稳步推进注册进程，2025 年启动三项 III 期临床试验，包括一项与 Ibrutinib 头对头的研究，同时针对复发 / 难治性华氏巨球蛋白血症（R/R WM）的潜在关键 II 期临床试验也已启动。
在实体瘤领域，研发管线实现结构性升级，聚焦乳腺 / 妇科、胃肠道、肺部三大重点肿瘤亚型，形成超过 20 项资产的产品矩阵。2025 年有 5 项下一代资产达成概念验证（PoC），包括 CDK4i、B7-H4 ADC、PRMT5i、GPC3x4-1BB bsAb 和 CEA ADC。其中，CDK4i（BGB-43395）计划于 2026 年上半年启动与来曲唑联合治疗 HR+/HER2 - 晚期乳腺癌的 III 期临床试验，其血液学安全性和胃肠道耐受性表现优异；B7-H4 ADC 在妇科肿瘤和三阴性乳腺癌中展现出良好疗效，计划 12 个月内启动 III 期临床试验；GPC3x4-1BB bsAb 作为首款双特异性抗体，在经多线治疗的肝癌患者中呈现令人惊喜的疗效信号，计划 2026 年下半年启动潜在关键 II 期临床试验。
研发效率方面，公司构建的 “全球临床开发超级高速公路” 实现行业领先水平：过去两年完成约 200 个剂量递增队列，中位每个队列仅需 1.5 个月（行业标准约 3 个月）；CELESTIAL-TN-CLL 研究在 14 个月内完成 20 多个国家、200 多个研究中心的 700 名 CLL 患者入组；Sonrotoclax 的美国 NDA 申报从数据截止到提交仅用 2 个月，从 topline 数据到提交仅 1 个月（行业标准为 4-6 个月）；通过 AI 和自动化技术实现早期临床试验的实时数据分析与洞察。
（三）未来三年研发战略
百济神州明确 2026 年起进入研发创新新纪元，未来三年聚焦四大方向：一是通过三大 foundational 药物进一步巩固 CLL 领域领导地位；二是将业务拓展至血液系统恶性肿瘤的其他高未满足需求领域；三是通过内部创新和外部合作，在三大战略肿瘤亚型中确立肿瘤学领军地位；四是推进 1-2 款免疫领域核心资产进入注册阶段。
2026 年关键研发催化剂包括：启动 ZS 方案与 AV 方案头对头的全球 III 期临床试验；上半年提交 Zanidatamab 联合化疗治疗 HER2 阳性胃癌的上市申请；多项概念验证研究数据披露，包括 BTK CDAC 在慢性自发性荨麻疹（CSU）中的应用等。
三、财务表现与 2026 年展望
（一）2025 年财务详情
毛利率：GAAP 毛利率达 87%，较 2024 年的 84% 同比提升 3 个百分点；非 GAAP 毛利率达 88%，同比提升 2 个百分点，主要得益于产品组合优化、定价策略及生产成本效率提升。
运营费用：GAAP 总运营费用 42.27 亿美元，同比增长 12%，其中研发费用 21.46 亿美元（同比增长 10%），销售及管理费用 20.81 亿美元（同比增长 13%），费用增长主要用于支持商业扩张和研发管线推进。
盈利能力：GAAP 运营收入 4.47 亿美元，较 2024 年的亏损 5.68 亿美元实现扭亏为盈；非 GAAP 运营收入 11 亿美元，较 2024 年的 0.45 亿美元大幅增长。
税收影响：2025 年 GAAP 所得税费用 1.3 亿美元，较 2024 年的 1.12 亿美元有所增长，其中包含 2500 万美元非经常性税收费用和 2000 万美元时间性差异相关税收费用。
（二）2026 年财务 guidance
总营收：预计 62-64 亿美元；
GAAP 毛利率：预计处于高 80% 区间；
GAAP 运营费用：预计 47-49 亿美元（含研发和销售及管理费用）；
GAAP 运营收入：预计 7-8 亿美元；
非 GAAP 运营收入：预计 14-15 亿美元；
其他收支：预计费用区间为 2500-5000 万美元，包含 Royalty Pharma 协议相关的利息摊销；
税收展望：若盈利提供足够正面证据，可能在 2026 年转回部分递延所得税资产估值备抵，产生重大税收收益，具体时间和金额待定；
稀释 ADS 数量：预计约 1.18 亿股。
公司预计 2026 年美国市场将持续保持强劲需求增长，定价相对稳定；全球市场将受益于持续扩张，Sonrotoclax 和 Zanidatamab 的上市将带来初步贡献。第一季度预计将呈现与 2025 年同期相似的季节性特征和发货周数，建议重点关注同比增长率。
四、问答环节（原文翻译版）
问题 1：来自 Michael schmidt（Guggenheim Partners）
问：关于 BTK 抑制剂市场的商业问题，特别是 BRUKINSA，随着竞争对手产品今年和明年进入 CMS 药品定价谈判计划，你们如何看待长期的净定价走势？
答：感谢你的提问。正如我们所阐述的，与市场上现有任何疗法相比，BRUKINSA 具有非常差异化的价值主张。无论是安全性特征，还是长期无进展生存率和总生存率，在我们看来，这都是一款同类最佳的产品，其作用机制已转化为切实的临床结果。目前来看，其他产品确实面临挑战，但我们始终坚守产品为患者创造的价值，这也是我们向大家展示这些数据的原因。
问题 2：来自 yaron werber（Owen）
问：在 2026 年下半年，你们对来自 AVIE、AJI、APIRC、ASPABI 等竞品的竞争有何假设？其次，关于 Sonrotoclax 在中国和美国的套细胞淋巴瘤（MCL）市场，初始市场机会如何？
答：首先关于 AMPLIFY 研究中的 AV 方案和 JPERKA，AV 方案虽已获批，但仅针对非常年轻且身体状况良好的患者群体，中位年龄约 61 岁，存在天然局限性。此外，我们对 BRUKINSA 的临床特征仍充满信心，正如 John 所强调的，CLL 治疗需要满足深度且持久的缓解、无进展生存率、安全性和便利性等标准，而 AV 方案在 uMRD 率和无进展生存率方面显然未能达到这一标准，安全性和耐受性方面的问题也很明显，且其便利性仍受限于 Venetoclax 的使用复杂性。
关于 JPERKA，我们在 ASH 会议上看到了相关数据，整体证据不足以改变早期治疗的范式。临床医生普遍认为，其证据强度不足以取代持续 BTK 抑制剂治疗，他们仍会在持续 BTK 抑制剂治疗后考虑使用 JPERKA，这显然对 BRUKINSA 有利。
在中国市场，Sonrotoclax 于 2026 年初获批后迅速上市，至今约六周时间，市场反应非常积极，已有超过 300 名患者接受处方治疗，获批适应症为复发 / 难治性套细胞淋巴瘤。目前未观察到重大安全性问题，国内主要血液科中心的使用体验均为正面。中国市场目前有两款获批的 Bcl-2 抑制剂，分别是 Venetoclax 和一款本土产品，我们的目标是成为该市场的领导者。
问题 3：来自 zi chen（Goldman Sachs）
问：这是业绩说明会上首次提及免疫学科管线，你们计划推进哪些潜在的联合疗法进入关键性研究？除了已具备优势的血液瘤和实体瘤领域，免疫学科的战略是什么？未来几年成为该领域重要参与者的路径是什么？
答：感谢你的提问。在我们的管线中，约 20% 的资产聚焦于免疫学科领域，我们在该领域仍处于发展阶段。我们的策略是积极寻找 first-in-class 或 best-in-class 的潜在机会，目标在未来 2-3 年内确定 1-2 个可作为核心资产的分子。目前我们正在研发一些非常令人兴奋的分子，部分已进入临床阶段，后续将在业绩会议中分享更多更新。
问题 4：来自 NEGALNOTOMAVITS（Citi）
问：你们关于固定疗程疗法的论点非常有说服力，当前固定疗程方案确实不如持续 BTK 抑制剂治疗。但如果 ZS 方案成为治疗初治患者的首选固定疗程标准疗法，你们如何确保不会牺牲持续治疗方案带来的长期收入？
答：感谢你的提问。正如 John 幻灯片中的饼图所示，目前美国市场约一半患者接受固定疗程治疗，一半接受持续治疗，BRUKINSA 在新患者中的持续治疗市场份额约为 50%。我们想明确的是，Sonrotoclax+Zanubrutinib 的组合方案将打开我们目前完全未涉足的 50% 市场。同时，随着我们在持续治疗领域的市场份额持续提升，这一组合将显著扩大整体市场。
我们对目前看到的数据充满信心，ZS 方案有望兑现固定疗程疗法的承诺，使我们处于独特的市场地位。对于目前已接受固定疗程治疗的 50% 患者群体，若 ZS 方案的数据能持续保持优势，满足同类最佳的所有标准，这将是一个非常令人兴奋的机会，我们只需等待更多成熟数据的验证。
问题 5：来自 rennie Benjamin（Citizens GMP）
问：关于 BTK 降解剂的研发路径，特别是 III 期临床试验。你们之前提到可能在 2026 年上半年获得加速批准，但现在似乎推迟到了下半年，能否确认这一时间节点？推迟的原因是什么？如何看待首次批准的相关情况？
答：感谢你的提问。实际上，我们对 BTK 降解剂的时间规划没有变化。该产品采用单臂试验路径，我们正在持续跟踪相关数据，并期待与 FDA 进行沟通，后续将根据与 FDA 的互动情况提交上市申请，因此时间节点并未改变。
问题 6：来自 sean lam（Morgan Stanley）
问：BRUKINSA 的增长潜力巨大，2025 年营收达 39 亿美元，同比增长约 40%，而 IMBRUVICA 虽同比下滑 mid-teens，但仍有 20 亿美元营收，这意味着 BRUKINSA 仍有约 35 亿美元的市场空间。凭借同类最佳的有力数据，你们认为撬动 Acalabrutinib 市场份额的转折点是什么？
答：感谢你的提问。正如我们一直强调的，我们对 BRUKINSA 的整体证据充满信心，这些数据正逐步转化为市场表现。从市场份额数据来看，BRUKINSA 目前在新患者的持续 BTK 抑制剂市场中占比约 50%，我们已成为全球市场领导者，但尚未达到 50% 的整体市场份额，仍处于持续增长阶段。
我们相信，在持续 BTK 抑制剂领域拥有同类最佳的药物，将带来充足的增长机会。我们面临的挑战主要是让更多人看到这些数据 —— 无论是长期数据、头对头试验数据，还是组合疗法数据，所有证据都指向同一个结论。同时，我们也在开展真实世界研究，进一步验证产品价值。行业内其他公司可能不愿分享这些信息，但为了让患者获得最佳治疗，我们认为分享这些数据至关重要。
问题 7：来自 CHEN CHEN（UBS）
问：关于 B7-H4 ADC，目前该产品尚未纳入估值模型，但听说你们计划在 12 个月内启动 III 期临床试验。请问临床试验将在 2026 年上半年还是下半年启动？将针对哪些适应症？该产品比竞品（如 Tears 的 B7-H4 ADC）晚约 12 个月，其差异化优势是什么？
答：感谢你的提问。我们对 B7-H4 靶向 ADC 的进展感到非常满意，该产品已顺利完成剂量递增阶段。正如 Lai Wang 所提到的，我们计划在 2026 年上半年的大型医学会议上披露剂量递增阶段的疗效和安全性数据。
我们认识到该领域的竞争格局，B7-H4 ADC 及更广泛的拓扑异构酶 I 偶联 ADC 领域存在多个竞品，尤其是在妇科肿瘤领域竞争激烈，这也是我们加快推进速度的原因。关于产品差异化，在数据披露后我们将提供更详细的信息，但目前可以明确的是，该产品的疗效数据令人满意，安全性特征良好 —— 无超出拓扑异构酶 I 偶联 ADC 预期的靶点介导毒性，且血液学安全性表现优异，完全符合进入 III 期临床试验的要求。关于 III 期临床试验的首个适应症及后续适应症，我们将在全年的数据披露中分享更多细节。
问题 8：来自 Leonard Timothy（RBC Capital Markets）
问：关于 BTK 降解剂的研发路径，特别是 III 期临床试验。即使可能获得加速批准，你们仍在开展三项 III 期研究，每项研究的增量价值是什么？是否需要完成所有三项研究才能充分挖掘市场机会？还是说随着数据的逐步披露，你们会调整策略？
答：感谢你的提问。从 BTK 降解剂的角度来看，我们对目前看到的数据非常鼓舞，认为它将成为未来 BTK 领域的基础性治疗资产。关于三项 III 期研究，我们正在通过这些研究解答重要问题，特别是两项全球 III 期研究：一项是在较后线治疗中以研究者选择方案为对照，另一项是与 Ibrutinib 的头对头研究。我们认为，尤其是头对头研究将带来显著的增量价值，能够明确该产品在单药治疗中的定位。此外，正如 Lai Wang 所介绍的，我们也在推进 BTK 降解剂与 Sonrotoclax 的组合疗法研究，后续将持续产生更多数据。
问题 9：来自 Rebecca liang（Bernstein）
问：你们展示的固定疗程与持续治疗患者份额图表非常有趣。目前固定疗程疗法占患者份额的一半，但商业销售额明显较低，例如 Venetoclax 类产品年销售额仅 20-30 亿美元，而整个 BTK 市场规模约 100 亿美元，这主要受限于固定疗程的治疗时长。在 Sonrotoclax+Zanubrutinib 成为可行方案后，你们如何看待两款产品未来的商业销售拆分？虽然可能无法提供长期销售额指引，但能否从定性角度说明？
答：首先需要澄清的是，饼图中显示的 CLL 患者中，虽有一半接受固定疗程治疗，但并非都使用 Venetoclax 类方案，仍有部分患者在接受化疗等其他治疗。进入这一市场 segment 后，我们认为 Venetoclax 的使用局限性（尤其是在社区医疗场景中）限制了其应用，而我们的固定疗程方案有望替代部分证据不足的固定疗程治疗，为患者带来巨大价值。基于目前的早期数据，我们预计这一组合方案将在 50% 的固定疗程市场中占据独特地位。
需要明确的是，CLL 患者的预后存在差异，约一半患者为高危因素患者（如 17p 缺失、未突变 IGHV 等），这类患者对当前固定疗程疗法的应答不佳。以 VO 方案为例，高危患者的无进展生存率显著较低，且感染风险升高。我们希望 ZS 双药方案（全口服、易用且安全性良好）能够为所有患者提供长期疗效，甚至实现治愈，但目前尚无长期随访数据支持这一结论。早期数据显示，该方案优于目前所有基于证据的固定疗程疗法，但要达到与 BRUKINSA 持续治疗相当的疗效，仍面临很高的门槛。
需要强调的是，CLL17 研究中 VO 方案与 Ibrutinib 的对比并非相关比较，真正相关的对比应是与 BRUKINSA 持续治疗的比较 —— 后者拥有更优的 6 年数据，这也是患者和医生所关注的。这一领域的发展仍需时间，对于高危患者，ZS 方案是否能达到与长期持续治疗相当的疗效，仍需超过 6 年的随访数据验证，目前尚无法确定。
五、附录：核心术语与产品释义
1. 产品释义
BRUKINSA（Zanubrutinib，泽布替尼）：百济神州自主研发的 BTK 抑制剂，具有高选择性和强效抑制 BTK 的作用，24 小时全程靶点覆盖，是 CLL 治疗的 foundational 药物，全球首个在头对头临床试验中证实优于 Ibrutinib 的 BTK 抑制剂，目前已在全球多个国家获批上市，2025 年成为全球销量第一的 BTKi 产品。
Sonrotoclax：百济神州研发的潜在同类最佳 Bcl-2 抑制剂，2025 年首次在中国大陆获批用于 R/R MCL 和 R/R CLL，具有良好的疗效和安全性特征，与 Zanubrutinib 组成的 ZS 方案是公司重点推进的固定疗程疗法。
BTK CDAC（BTK 降解剂）：百济神州研发的差异化 BTK 靶向药物，通过降解 BTK 蛋白发挥作用，具有潜在更优的疗效和安全性，目前处于 III 期临床试验阶段，计划用于 CLL 等血液系统恶性肿瘤的治疗。
2. 行业专业术语
CLL（Chronic Lymphocytic Leukemia）：慢性淋巴细胞白血病，一种常见的血液系统恶性肿瘤，全球市场规模达 120 亿美元，且持续增长，治疗方案已从传统化疗向靶向治疗（如 BTK 抑制剂、Bcl-2 抑制剂）转变。
uMRD（Undetectable Minimum Residual Disease）：不可检测的微小残留病，是评估白血病治疗效果的关键指标，uMRD 率越高表明治疗后体内肿瘤细胞清除越彻底，与长期无进展生存密切相关。
PFS（Progression-Free Survival）：无进展生存期，指从治疗开始到疾病进展或死亡的时间，是评估抗肿瘤药物疗效的核心终点指标之一。
3. 财务专用词
GAAP（Generally Accepted Accounting Principles）：公认会计原则，是编制财务报表所遵循的标准框架，反映公司按照会计准则的财务表现。
Non-GAAP：非公认会计原则，是公司在 GAAP 基础上调整部分非经常性或非经营性项目后的财务指标，用于更清晰地反映核心经营业绩，调整项目通常包括股权投资减值、非经常性税收费用等。
Free Cash Flow：自由现金流，指公司经营活动产生的现金流扣除资本支出后可自由支配的资金，是衡量公司财务健康状况和盈利能力的重要指标。