近日,外媒Fierce Biotech公布了知名投行William Blair挑选的2026年五大生物科技潜力股。
该名单覆盖基因治疗、神经系统疾病、肿瘤学和自身免疫性疾病等多个前沿赛道,包括两家已有商业化产品的公司和三家处于临床阶段的生物科技公司。
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该公司手握全球首个外用基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec,B-VEC),这也是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗隐性和显性DEB的药物,通过每周一次局部应用于伤口护理。
其作用机制为通过转基因单纯疱疹病毒1型载体,将正常COL7A1基因递送至患者伤口局部,修复胶原蛋白合成缺陷,从而实现病因层面的治疗。
2023年5月,Vyjuvek首次被美国FDA批准用于治疗6月龄及以上的伴有COL7A1基因突变的营养不良大疱性表皮松解症(DEB)患者的伤口。2024年,Vyjuvek销售额2.9