医药生物系列025：阿尔尼拉姆Cemdisiran最新数据梳理

$阿里拉姆制药(ALNY)$

01-事件

2025年8月26日，再生元（Regeneron）宣布Cemdisiran治疗全身型重症肌无力（gMG）的III期NIMBLE研究取得了积极结果。基于此，再生元计划在2026年一季度向FDA递交Cemdisiran的上市申请。

02-用法用量

NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=190），评估了Cemdisiran（600mg，每12周1次，皮下注射）单药或Cemdisiran（200mg，每4周1次，皮下注射）。

03-BD

根据新协议，Alnylam 收到 1000 万美元首付款，并在 cemdisiran 单药获批时有机会获得额外付款；此外，如 cemdisiran 作为联合疗法上市销售，Alnylam 最高可获得 3.25 亿美元的商业里程碑付款。

04-适应症

05-临床数据

NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n