Rocket Pharmaceuticals宣布FDA批准KRESLADI™用于治疗患有严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的儿科患者
2026年3月27日 |PDF版本
首个获FDA批准的基因疗法，用于治疗由ITGB2 基因双等位基因变异引起的重症LAD-I患儿。
重症 LAD-I 是一种极其罕见、危及生命的儿童遗传性免疫缺陷病，其特征是反复感染和若不治疗则幼儿死亡率极高。
FDA授予罕见儿科疾病优先审评券
公司今天将召开电话会议。3月27日在美国东部时间上午 8:30
新泽西州克兰伯里（商业资讯）2026年3月27日 Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家全面整合的生物技术公司，致力于推进针对罕见病、满足高度未满足医疗需求的基因疗法的可持续研发，该公司今天宣布：美国食品药品监督管理局美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 KRESLADI™（marnetegragene autotemcel），这是一种自体造血干细胞基因疗法，适用于治疗由ITGB2双等位基因变异引起的严重白细胞黏附缺陷-I (LAD-I) 儿童患者，这些患者没有合适的 HLA 匹配的同胞供者进行异基因造血干细胞移植。该适应症的加速批准基于中性粒细胞 CD18 和 CD11a 表面表达的增加。临床获益的确认将基于正在进行的临床研究中接受治疗患者的长期随访数据以及上市后注册研究的数据。
随着KRESLADI获得批准，FDA向Rocket公司授予了罕见儿科疾病优先审评券（PRV），该计划旨在鼓励开发罕见儿科疾病疗法。公司计划评估各种战略方案，以期通过PRV实现盈利，从而增强财务灵活性并最大化股东价值。
“KRESLADI的获批对于重症LAD-I患者群体来说是一个重要的里程碑，”高拉夫·沙阿，医学博士，首席执行官，火箭制药“此次获批体现了患者、家属、研究人员和监管机构为推进这种极其罕见疾病的研究而共同付出的努力。我们期待着尽快将KRESLADI提供给符合条件的患者。”美国“
LAD-I 是一种极其罕见的遗传性儿科疾病，由编码 CD18 的ITGB2基因突变引起。CD18 是一种关键蛋白，它与 CD11 整合素共同表达，促进白细胞黏附于血管壁并迁移至组织，从而控制和清除感染并协调伤口修复。重症 LAD-I 患者通常表现出 CD11a 表达显著降低。患有重症 LAD-I 的婴儿会反复发生危及生命的细菌和真菌感染，这些感染对抗菌药物反应不佳，需要频繁住院治疗。我们据估计，LAD-I 的发病率约为每 10 万至 20 万活产婴儿中有一例，其中约三分之二的患者被归类为患有该病的严重形式。
“作为一名临床医生，我亲眼目睹了严重的 I 型左心房脱垂对幼童及其家庭造成的严重影响，”他说。唐纳德·B·科恩医学博士，1/2期研究的主要研究者，以及微生物学、免疫学和分子遗传学杰出教授加州大学洛杉矶分校（加州大学洛杉矶分校）。“KRESLADI 的获批标志着多年来旨在解决这种毁灭性疾病根本原因的科学研究和临床合作取得了最终成果。”
“KRESLADI的获批对于受重症LAD-I影响的患者以及更广泛的原发性免疫缺陷群体而言，都是一项重大进展，”凡妮莎·特内姆鲍姆首席执行官杰弗里·莫德尔基金会一家致力于早期诊断和治疗原发性免疫缺陷的全球性非营利组织表示：“对于受这种罕见且严重疾病影响的家庭而言，此次批准凸显了持续努力改善原发性免疫缺陷患者预后的重要性。”
更多信息可供患者、家属和医疗保健提供者参考。我们请访问网页链接，包括完整的处方信息。
支持KRESLADI研发的研究部分得益于以下机构的资助：加州再生医学研究所（拨款编号 CLIN2-11480）。
电话会议信息：
Rocket将于[日期]举行投资者电话会议。2026年3月27日， 在美国东部时间上午 8:30. 可通过网页链接访问电话会议。
对于无法收听现场电话会议的人，可以在公司网站投资者关系部分（网址为网页链接 ）收听 30 天的重播。
适应症和用途
KRESLADI 是一种自体造血干细胞基因疗法，适用于治疗因ITGB2双等位基因变异而患有严重白细胞粘附缺陷-I (LAD-I) 的儿科患者，这些患者没有可用的人类白细胞抗原 (HLA) 匹配的同胞供体进行异基因造血干细胞移植。
该适应症是基于中性粒细胞 CD18 和 CD11a 表面表达增加而获得加速批准的。持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。
重要安全信息
警告和注意事项
严重感染：
使用KRESLADI治疗期间曾发生过严重感染。在KRESLADI输注前进行清髓性预处理可能会增加感染的易感性。
在克雷斯拉迪输注前后，监测患者是否存在感染的体征和症状，并进行适当治疗。根据机构指南给予预防性抗菌药物。
避免对患有活动性血流感染或其他严重、未经治疗的感染的患者使用克雷斯拉迪。
KRESLADI输注后所需的任何血液制品都应进行辐照处理。
肝静脉闭塞症
KRESLADI治疗期间曾发生肝静脉闭塞症。在KRESLADI输注前接受清髓性预处理可能增加肝静脉闭塞症的易感性。在KRESLADI输注后的第一个月内，应监测患者的肝静脉闭塞症体征和症状，包括评估肝功能。
中性粒细胞植入失败
KRESLADI治疗后可能发生中性粒细胞植入失败。中性粒细胞植入失败定义为：在KRESLADI输注后第43天之前，连续三天测得的绝对中性粒细胞计数（ANC）均未达到≥500个/微升。应持续监测中性粒细胞计数直至植入成功。如果接受KRESLADI治疗的患者出现中性粒细胞植入失败，应使用备用的CD34+细胞进行抢救治疗。
延迟性血小板植入：
使用克瑞斯拉迪治疗后可能出现延迟性血小板植入。应监测血小板计数和出血情况，直至血小板植入和血小板功能恢复正常。
慢病毒载体（LVV）介导的插入性致癌作用：
接受KRESLADI治疗后可能发生LVV介导的插入性致癌作用。血液系统恶性肿瘤是一种终身风险，接受KRESLADI治疗的患者可能在治疗后的任何时间发生血液系统恶性肿瘤。
接受 KRESLADI 治疗后至少 15 年内，应根据临床需要，每年至少进行一次全血细胞计数（含分类计数）和整合部位分析，以监测血液系统恶性肿瘤的发生。如果任何接受过 KRESLADI 治疗的患者被诊断出恶性肿瘤，请联系我们。Rocket Pharmaceuticals, Inc.如需报告或获取有关收集测试样本的说明，请致电 1-800-982-2410。
超敏反应
输注KRESLADI可能引起超敏反应，包括过敏性休克。KRESLADI中的二甲基亚砜（DMSO）可能引起超敏反应，无论患者之前是否接触过DMSO，均可能发生此类反应。
在克瑞斯拉迪输注期间及输注后，应监测患者是否存在超敏反应的体征和症状。如果发生超敏反应，应暂停正在进行的输注，并根据临床实践进行处理。
抗逆转录病毒
药物的使用：抗逆转录病毒药物可能会干扰KRESLADI的生产。如果患者需要服用抗逆转录病毒药物进行HIV预防，则应推迟KRESLADI生产所需的CD34+细胞动员和分离，直至充分排除HIV感染。患者在动员前至少一个月内，或在预计药物代谢完毕前，以及在所有分离疗程完成前，均不应服用抗逆转录病毒药物。
干扰血清学检测：
接受过KRESLADI治疗的患者，由于LVV前病毒插入，很可能通过聚合酶链式反应（PCR）检测HIV呈阳性，导致假阳性结果。因此，不应使用基于PCR的检测方法对接受过KRESLADI治疗的患者进行HIV感染筛查。
接受 KRESLADI 治疗的患者在将来任何时候都不应捐献血液、器官、组织或细胞用于移植 。
不良反应
最常见的非实验室不良反应（≥ 30% 的患者）包括：粘膜炎、上呼吸道感染、病毒感染、发热性中性粒细胞减少症、皮肤损伤、恶心/呕吐、皮疹/皮炎、发热、器械相关感染和皮肤感染。
最常见的实验室不良反应（≥ 30% 的患者）包括：血红蛋白下降、血小板计数下降、中性粒细胞计数下降、白细胞计数下降、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高。
有关更多安全信息，请参阅完整的处方信息。
药物相互作用：
尚未进行正式的药物相互作用研究。预计KRESLADI不会与肝细胞色素P-450酶家族或药物转运蛋白发生相互作用。
疫苗：
在KRESLADI治疗期间或之后接种活病毒疫苗的安全性和有效性尚未进行研究。不建议在开始清髓预处理前6周以及KRESLADI治疗后血液学恢复之前接种疫苗。如条件允许，应在KRESLADI清髓预处理前为儿童接种疫苗。
抗逆转录病毒药物：
患者在开始干细胞动员药物治疗前至少一个月内，以及在预期药物代谢完毕前，直至所有血细胞分离术疗程结束，均不应服用抗逆转录病毒药物。抗逆转录病毒药物可能会干扰KRESLADI的生产。
请参阅完整的处方信息 KRESLADI 的 完整处方信息。
关于Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket公司（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家综合性生物技术公司，致力于推进罕见且危害严重的心血管疾病的基因疗法研发，同时在血液学和免疫学领域也拥有多个项目。Rocket公司的心血管产品线包括三个处于临床阶段的项目，分别针对三种主要的遗传性心肌病亚型：肥厚型心肌病、致心律失常型心肌病和扩张型心肌病。这些疾病共涉及超过10万名患者。我们以及欧盟。公司平台依托专有的AAV生产能力、多年心脏基因治疗疗效和安全性数据，以及在后期AAV项目中治疗多位心脏病患者的经验。欲了解更多信息，请访问网页链接 ，并在LinkedIn、YouTub