$uniQure(QURE)$ 大涨247.87%，这么重磅的利好市场没提前反应，数据保护的真好，市值由7.5亿美元一夜暴涨至26亿美元。其新药AMT-130有望成为全球首个真正意义上延缓亨廷顿病进展的基因疗法，有较强的商业潜力。

亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，属于罕见病，目前尚无有效治愈手段，多数发病年龄在25～40 岁，平均发病年龄在40 岁，此病持续5～30 年，平均14 年，表现为舞蹈样动作，随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，并最终导致患者死亡。

9月24日，uniQure公布其针对亨廷顿病（Huntington’s Disease）的基因疗法AMT-130在关键性I/II期临床试验中取得突破性成果，高剂量组患者在36个月时疾病进展显著减缓75%，达到主要终点。

该疗法在延缓患者日常功能衰退方面具有临床意义。安全性方面，AMT-130在试验中继续展现出良好的耐受性和可控的安全性。

基于上述积极数据，uniQure计划于2026年第一季度向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA）。

在公布临床数据的同时，uniQure还宣布与Hercules Capital达成一项总额达1.75亿美元的非稀释性高级担保定期贷款协议。该协议包括对其现有5000万美元债务的再融资，以及最多1.25亿美元的新增融资额度，利率降至9.70%。

此外，公司还在盘后宣布启动一项总额达2亿美元的普通股及预融资认股权证的公开发售，以进一步支持AMT-130的后续开发、监管申报及潜在商业化。