$uniQure(QURE)$ 大涨247.87%，这么重磅的利好市场没提前反应，数据保护的真好，市值由7.5亿美元一夜暴涨至26亿美元。其新药AMT-130有望成为全球首个真正意义上延缓亨廷顿病进展的基因疗法，有较强的商业潜力。

亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，属于罕见病，目前尚无有效治愈手段，多数发病年龄在25～40 岁，平均发病年龄在40 岁，此病持续5～30 年，平均14 年，表现为舞蹈样动作，随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，并最终导致患者死亡。

9月24日，uniQure公布其针对亨廷顿病（Huntington’s Disease）的基因疗法AMT-130在关键性I/II期临床试验中取得突破性成果，高剂量组患者在36个月时疾病进展显著减缓75%，达到主要终点。

该疗法在延缓患者日常功能衰退方面具有临床意义。安全性方面，AMT-130在试验中继续展现出良好的耐受性