创新药暴力美学。
9月24日,uniQure宣布,其基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键性 I/II 期研究获得积极顶线数据。该研究达到了预设的主要终点,与倾向评分匹配的外部对照组相比,高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过复合亨廷顿病评定量表(cUHDRS)测量显示出统计学上显著的疾病进展减缓。该研究还达到了一个关键的次要终点,即与倾向评分匹配的外部对照组相比,在 36 个月时通过总功能容量(TFC)测量显示出统计学上显著的疾病进展减缓。
受该消息影响,uniQure股价暴涨247.73%。
盟科药业多事之秋。
9月24日,盟科药业公告,公司第一大股东Genie Pharma(“征集人”)对公司2025年第二次临时股东大会所审议的包括定增等在内的多项议案均投反对票,并公开征集投票权反对部分议案。目前,Genie Pharma合计持有公司股份数量7157.28万股,均为有表决权股份