基因编辑疗法又一安全危机
氨基观察
· 北京
10月27日，基因编辑领域发生了一场“地震”。
明星公司Intellia Therapeutics股价单日暴跌42.23%，市值蒸发近半。暴跌的导火索，是一名接受其核心管线NEX-z治疗的罕见心脏病患者，出现了严重肝损伤，导致两项三期临床被紧急暂停。
这已是该药物年内报告的第二起4级肝毒性事件。与5月底那起无症状且自行恢复的肝酶升高不同，这次患者因肝酶和胆红素同时飙升而住院，触发了临床试验暂停机制。
安全性问题始终是基因编辑疗法头顶高悬的摩克利斯之剑。Intellia的安全事件甚至引发了基因编辑药物肝脏安全性长期以来的担忧，“带崩”了整个基因编辑板块，包括Beam Therapeutics、Prime Medicine等均出现不同程度的下跌。
接下来几周，对Intellia来说将异常漫长，对基因编辑领域或许又将是一次关于风险认知的集体教育。
/ 01 /又一起严重肝损伤
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