$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 最新的基因发现正迅速改变癌症和自身免疫性疾病的治疗前景:
SDR42E1:
科学家发现SDR42E1基因对维生素D的吸收和代谢至关重要。在结直肠癌细胞中关闭此基因,会导致癌细胞活性大幅下降(减少53%),并改变与细胞信号传导和代谢相关的数千个基因的表达。这使SDR42E1成为精准肿瘤治疗的重要靶点:抑制该基因有望选择性杀死癌细胞,而增强其功能可能有助于调节维生素D相关的自身免疫病。不过,这一理论还需进一步临床验证和开发。
QRICH1:
研究人员发现蛋白质QRICH1在T细胞激活中起“刹车”作用。调节该基因可能带来双重好处:增强T细胞反应对抗癌症,或抑制过度活跃的免疫反应以治疗红斑狼疮等自身免疫病及某些血液癌症。在小鼠实验中,删除QRICH1促进了免疫活性,显示其作为免疫治疗靶点的潜力。
TREX1:
此前与自身免疫疾病相关的TREX1基因,最近被发现与难治性小细胞肺癌有关。该基因在肿瘤中过度表达,使癌细胞躲避免疫系统攻击。删除TREX1后,癌细胞重新被免疫系统识别,对化疗也变得敏感,为将“冷”肿瘤(免疫回避)变成“热”肿瘤(免疫敏感)提供了新思路。
基因编辑方法:
CRISPR/Cas9等技术正在加速这些发现的临床转化,实现癌症和自身免疫病的高度靶向基因修改。例如,已经有临床试验在检测基因编辑的免疫细胞(如CAR-T及自然杀伤细胞)用于消灭癌细胞或重建自身免疫功能。
这些发现凸显出治疗正在向“病因基因”靶向转变,为癌症和自身免疫疾病提供了更加精准有效的治疗新希望。
这对像CRISPR Therapeutics(CRSP)这样的公司来说是利好消息。新基因发现将基因靶向治疗推向癌症和自身免疫病领域的前沿,而CRISPR Therapeutics正专注于利用CRISPR基因编辑来开发这些创新疗法。新靶点的发现为公司未来产品线扩展和多疾病适应症开发带来更多机会,有助于巩固其市场地位。
行业数据也强烈支持这一趋势。全球CRISPR基因编辑市场预计将从2025年的44.6亿美元增长到2034年的133.9亿美元,年复合增长率达到13%。新基因靶点和疾病适应症的不断拓展,是推动市场增长的核心动力之一。
CRISPR Therapeutics财报显示,公司正积极推进多项管线(包括实体瘤、自身免疫病等)并取得重要临床进展,还在肝脏、肿瘤等领域拓展新适应症。此外,公司现金储备充足,并得到了分析师“买入”评级,且市场对其前景乐观。
综上,持续的新基因发现和靶点扩展,不仅推动了基因编辑产业快速成长,也为CRSPR等头部企业带来了巨大的技术和市场利好,增强其创新和商业化潜力.
Sources
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[2] Fox Chase Cancer Center Researchers Find Gene That Triggers ... 网页链接
[3] Gene essential for vitamin D absorption could help unlock ... - Frontiers 网页链接
[4] Immune Cell Research Identifies Potential New Target for Treating ... 网页链接
[5] Developing the personalized future of cancer treatment 网页链接
[6] CRISPR/Cas9 Gene Editing: Revolutionizing Autoimmune Disease ... 网页链接
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[8] Vipin M. Vashishtha - X 网页链接
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[10] Tackling Autoimmune Disease with Cell and Gene Therapy 网页链接
[11] Immune cell research identifies potential new target for treating ... 网页链接
[12] Experts Forecast Cancer Research and Treatment Advances in 2025 网页链接