投资下一代医疗革命：三家不容错过的CRISPR上市公司

尽管CRISPR基因编辑技术多年来备受瞩目，但实际医疗价值仍有待实现。随着行业突破临近，部分专注该领域的生物科技公司可能迎来爆发式增长。但同时需要指出的是，CRISPR股票普遍具有高波动性和风险特征，适合风险承受能力较强的激进型投资者。

目前多家CRISPR基因编辑公司采用体外（ex vivo）或体内（in vivo）编辑策略治疗遗传性疾病。该技术还拓展至癌症治疗领域，特别是开发CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法，通过基因改造免疫细胞精准攻击肿瘤。CRISPR筛选技术则通过基因失活操作，帮助研究人员识别特定功能基因。

以下是2025年最具投资价值的四家CRISPR上市公司：

CRISPR Therapeutics（$CRISPR Therapeutics(CRSP)$）

市值50亿美元，目前唯一超越临床阶段的CRISPR公司。与Vertex Pharmaceuticals合作开发的Casgevy已于2023年12月（镰状细胞病）和2024年1月（输血依赖型β地中海贫血）获美国批准上市。临床管线包含针对CD19+ B细胞恶性肿瘤的CTX112和针对实体瘤/血癌的CTX131等CAR-T疗法，同时开展囊性纤维化等罕见病的临床前研究。强劲现金流和已上市产品让这只CRISPR股票的风险相对较低。

Beam Therapeutics（$Beam Therapeutics(BEAM)$）

市值20亿美元，采用单碱基编辑技术（类似“带橡皮的铅笔”），能够精准靶向特定基因序列并编辑基因而无基因组大规模重排风险。公司目前有三项1/2期临床项目，分别针对镰状细胞病、AATD和罕见基因病GSD1a。虽然研发进度落后同行，但技术潜力支撑该股较高估值。

Intellia Therapeutics（$Intellia(NTLA)$）

市值10亿美元，与再生元制药合作开发转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）疗法NTLA-2001，并且已进入针对心肌病和多发性神经病两种适应症的3期临床。自主研发的遗传性血管性水肿疗法NTLA-2002同样处于3期阶段。此外该公司还合作开发血友病基因疗法，并多方拓展自身免疫疾病和癌症治疗研究。