解码基因编辑赛道，关注三大领先企业进展与投资视角

基因编辑技术通过直接修改DNA，为治疗乃至治愈由基因变异引起的疾病提供了革命性潜力。据预测，到2032年，全球基因编辑市场规模有望达到308亿美元。在这一充满前景的赛道中，数家领先的生物技术公司正推动疗法走向市场，吸引了投资者的高度关注。

Intellia Therapeutics：深耕体内编辑疗法

由Jennifer Doudna于2014年联合创立的Intellia Therapeutics（$Intellia(NTLA)$），致力于开发具有潜在治愈作用的基因编辑疗法。2021年，该公司与合作伙伴Regeneron Pharmaceuticals（REGN）公布了首个支持在人体内使用CRISPR-Cas9基因编辑的临床数据，标志着重要里程碑。目前，双方正合作开展针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的后期研究，评估药物nexiguran ziclumeran（原名NTLA-2001）。此外，Intellia全资拥有的后期候选药物NTLA-2002，计划于2026年下半年向美国监管机构提交申请，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。若其授权给再生元公司的B型血友病疗法后续进展顺利，Intellia还将有资格获得里程碑付款和特许权使用费。

CRISPR Therapeutics：从首款获批到管线拓展

CRISPR Therapeutics（$CRISPR Therapeutics(CRSP)$）由Emmanuelle Charpentier于2013年联合创立。该公司与Vertex Pharmaceuticals（$福泰制药(VRTX)$）合作的基因编辑疗法Casgevy，于2023年12月率先获得监管批准，用于治疗镰状细胞贫血症，随后又获批用于治疗输血依赖型β-地中海贫血症，实现了该领域的商业化突破。在Casgevy商业化持续推进的同时，公司研发管线涵盖多项创新项目，包括正在进行临床试验的两种同种异体CAR-T疗法CTX112和CTX131，以及两种处于早期临床研究的体内基因编辑疗法和一项治疗1型糖尿病的实验性疗法。

Beam Therapeutics：探索精准碱基编辑

Beam Therapeutics（BEAM）由David Liu和Feng Zhang于2017年联合创立，专注于碱基编辑技术。2025年3月，该公司公布了BEAM-302治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的I/II期临床研究的积极初步结果。同时，其针对镰状细胞贫血症的候选药物risto-cel（原名BEAM-101）的I/II期临床研究也在进行中，并计划最早于2026年底提交上市申请。此外，公司预计在2026年公布BEAM-301治疗糖原贮积症1a以及BEAM-302治疗AATD的更多临床试验数据。

投资风险与挑战不容忽视

尽管基因编辑领域长期回报潜力可观，但投资相关股票也伴随着显著风险。这些风险包括股价的高波动性、公司因资本需求可能导致现有股票价值被稀释、临床试验失败的可能性、未能获得监管部门批准的风险，以及疗法获批后可能面临的报销障碍。