$亚盛医药(AAPG)$ 关于FDA认可支持HR-MDS新药获批的主要终点。近期我们通过咨询一系列行业意见领袖，FDA监管领域专家，血液肿瘤临床研发科学家，汇总的结论是：在VERONA研究失败之前，FDA对于能够持续的CR是能够接受的，和OS一起均可以支持药物获批（在FDA MDS guidance for industry的草案中有相关描述，该草案尚未定稿）。鉴于VERONA研究失败，FDA不会基于CR批准一个新药。至于IWG 2023标准下的CR是否更优，和OS相关性更大，是否可以争取到FDA再次认可，目前需要做大量的工作，例如把既往失败的实验数据拿出来用新的标准重新读，建立起individual level和trial level与OS相关性，并且进行META分析。目前academic领域呼吁各个申办方将历史数据开放共享，才能推进这一工作。在此之前，FDA只认可OS作为主要终点支持药物获批，该立场也适用于GLORA-4，以及其他的类似化合物的注册研究。