$伊奥尼斯制药(IONS)$ Ionis Pharmaceuticals, Inc. 宣布，其药物 zilganersen 在针对亚历山大病（Alexander disease，AxD）患儿与成人开展的关键性研究中取得了积极的主要结果。亚历山大病是一种罕见、进行性且常致命的神经系统疾病。研究显示，与对照组相比，50 mg zilganersen 在第 61 周时于主要终点——以 10 米步行测试（10-Meter Walk Test）评估的步行速度——上，实现了具有统计学显著性且具有临床意义的稳定。

此外，zilganersen 在多个关键次要终点上也表现出一致的获益，提示疾病进展减缓、病情稳定或有所改善。该药物的安全性与耐受性表现良好，大多数不良事件为轻度或中度。Ionis 计划在 2026 年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药上市申请（NDA），并正在评估在美国启动扩