$Intellia(NTLA)$ Intellia Therapeutics, Inc. 报告其在研基因编辑疗法 Nexiguran Ziclumeran（nex-z） 用于治疗遗传性运甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性合并周围神经病（polyneuropathy，ATTR-PN）的 Ⅰ期 更长期随访数据取得积极结果。相关数据在第五届国际 ATTR 淀粉样变性年会上公布。结果显示：单次给药的 nex-z 可实现快速、深度且持久的 TTR（转甲状腺素蛋白）下降，平均降幅≥90% 并可持续至 3 年。在 24 个月 时，疾病相关的临床评估指标亦显示稳定或改善。安全性方面保持良好，未见新的与药物相关的不良事件报告。

Intellia 预计将在 2026 年上半年 完成 Ⅲ期 MAGNITUDE-2 试验入组，并计划在 2028 年 提交 生物制品许可申请（BLA）。