近日,由中国药学会主办的2025年中国药学大会在四川省成都市召开。会上,中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项(以下简称专项)技术总师曹雪涛系统梳理了专项起步至今的发展脉络,分析了当前面临的新形势与核心任务,明确新阶段的实施路径与2035年长远目标,为我国生物医药产业高质量发展提供清晰的思路。
报告显示,2025年上半年中国医药领域海外授权金额超668亿美元,国际头部药企外部引进的创新药31%源自中国,全球双抗药物管线50%来自中国,进一步印证了国产创新药的全球竞争力与投资价值。
基于曹雪涛院士的报告内容,特意划出重点并粗略地列举出国内生物医药产业相关代表企业。欢迎在评论中进行补充说明。
1类创新药与国际化上市
专项累计研发成功87个1类创新药(专项实施前的17倍),其中泽布替尼、西达基奥仑赛等已获FDA批准上市,实现国产创新药“出海”突破。
泽布替尼2023年全球销售额达13亿美元,成为“首个国产十亿美元分子”,证明国产创新药的全球商业化潜力。
相关企业——
中药现代化与国际标准接轨
41个中药创新药获批上市,89个进入临床试验;丹参、钩藤等中药材标准被纳入美国药典和欧洲药典,18个中药品种进入国际市场。
相关企业——
以岭药业(连花清瘟国际注册)、天士力(复方丹参滴丸FDA临床试验)等布局中药标准化与国际申报的企业
重大慢性病与重大传染病领域
心血管疾病、癌症、神经系统疾病等发病率高且治疗费用高昂,专项明确需重点突破相关药物研发。
艾滋病、结核、乙肝及新发传染病(如流感、冠状病毒)仍需创新药物和快速响应平台。
特殊人群用药(儿童、罕见病、特殊场景)
儿童专用药仅占12.3%,剂型与规格短缺;罕见病中41%无治疗药物,62个适应证境外有药但境内无药。
特殊环境(高原、极地、海上作业)及放射病、化学毒物应对药物存在空白。
相关企业——
癌症创新药:PD-1(一种广谱抗癌药)“四小龙”——恒瑞医药、百济神州、信达生物、君实生物。
心血管/代谢疾病:信立泰(高血压药)、石药集团(心血管药)、甘李药业(胰岛素)、东阳光药(糖尿病药物组合)
罕见病与儿童药
罕见病研发:北海康成(引进+自研罕见病药)、德益阳光(罕见病基因治疗)
儿童药企业:华特达因(儿童维生素D、钙剂专项品种)、康缘药业(儿童中药领域深耕者)
AI与大数据驱动的药物研发
专项指出靶点发现、基因与细胞治疗、RNA递送等技术国内尚缺首创,需突破底层算法与关键技术。
平台资源与数据库共享
国家化合物样品库(存量275万个)、虚拟结构化合物库(254万个)、中药组分库(33660份)实现资源高效共享。
综合性技术平台累计产出11个1类新药,转让金额超130亿元。
相关企业——
AI药物研发:晶泰科技(AI靶点发现)、英矽智能(生成式AI药物设计)
细胞/基因治疗:科济药业(CAR-T实体瘤疗法)、邦耀生物(基因编辑技术)
化合物库与数据服务:药明康德(化合物库建设)、华大基因(生物数据库)
企业创新主体地位强化
企业承担课题比例从“十一五”的38.1%提升至“十三五”的71.47%,主营业务收入超百亿元的医药工业企业从2家增至近30家。
投资机会:研发投入占比高、具备持续创新能力的医药领军企业。
新型举国体制与协同攻关
专项采用“赛马制”“揭榜挂帅”等机制,由国家实验室牵头,联合企业、高校、科研院所突破关键技术。
政策受益的相关企业——
2035年目标:建成自主可控的国家药物创新体系,全链条研发能力进入世界第一梯队,成为世界新药创制中心和产业高地。
投资机会:布局化学药、生物药、中药全链条技术的企业,以及具备国际头部潜力的创新药企。