创新药上市后反转反转又反转，之后再反转…

2024年6月，美国$Sarepta疗法(SRPT)$ 研发的可治疗所有杜氏肌肉萎缩患者的基因递送药物elevydis持续大卖，公司股价达到新高，超过170美元，市值超过150亿美元。

2025年 3 月 18 日——首例 Elevidys 治疗死亡披露：16 岁杜氏症 DMD 患者因急性肝衰竭去世。公司市值下挫25%。
6 月 15 日——第二例 Elevidys 死亡确认，Sarepta 暂停向轮椅患者供药。股价腰斩。

7 月 14 日——公司提交 8-K，宣布裁员 36 % 并预告 16 日投资者电话会议。
7 月 16 日——投资者电话会发布重组细节及 Elevidys 黑框警告更新，表示在添加黑框以后，在非轮椅患者中的继续使用和FDA达成共识。暂停多项临床试验，包括LGMD。分析师询问暂停LGMD是否有安全考虑。CEO表示是商业考虑。

7月17日晚 18日凌晨，生物世纪网站爆料LGMD临床在一个多月前有第三例患者死亡。endpoints跟进报道确认。
7 月 18 日 星期五——sarepta公司被迫公开第3 例（LGMD）死亡，是一位中老年患者，表示一个多月的事件当时就提交给了FDA ，FDA知晓此事。公司不认为这和杜氏症相关，虽然同样使用一种腺病毒作为载体，但是工艺不同，患者对象不同。分析师质问为什么两天前不揭露此事。CEO再次表示不认为这重要或者相关。盘前sarepta就开始暴跌，会议后股价在低点企稳。

会议结束后几个小时，美东时间中午，开始传言FDA 要求停止 Elevidys在所有患者中的使用，$Sarepta疗法(SRPT)$ 盘中从低点再次暴跌。在收盘前，多家媒体确认传闻属实。盘后，sarepta承认，FDA正式要求sarepta自愿停止Elevidys使用，并将所有 LGMD 试验置于临床搁置。

同时，sarepta表示不会服从FDA要求停止Elevidys使用的指示。

7月21日 多家投行降级sarepta评级和目标价，不要忘记2027年有十几亿美元的可转债要还，转股价是一两百元，现价十几美元，绝对是要还钱的…花旗给出目标价7元，HC Wainwright 给出目标价0元……
7 月 22 日周一 ——Sarepta 认怂，自愿暂停全球 Elevidys 供货，与 FDA 协商标签修改。据传虽然sarepta继续发货，绝大部分医院方为了避免未来成为被告的风险，拒绝继续使用Elevidys，纷纷取消和患者的预约。
7 月 23 日——投资者就披露问题提起证券集体诉讼。

同日，去年和sarepta达成逾十亿美元交易的$Arrowhead制药(ARWR)$ 安抚其投资人，合同里没有任何条款会要求arrowhead退钱，而且如果sarepta无法支付后续任何一次里程碑的话，都会导致sarepta之前付款购买的项目无偿归还给arrowhead。

这两日风传FDA内部达成共识Elevidys需要退市。又传Elevidys可能需要一年时间做十余个男孩入组的试验，自证安全性。

7月24日 STAT 知名记者亚当发表分析，为什么sarepta可能挺不过这一波了。同日，stat 的亚当等人采访著名患者代表，患童Cooper的母亲的播客发布。
7 月 25 日 周五——媒体爆料巴西一名8岁患儿接受治疗后死亡。FDA 调查巴西 8 岁患儿死亡，并要求继续暂停发运期间的评估。
7 月 28 日——FDA 认定巴西病例与药物无关，建议恢复向可行走患者供货。盘后，公司公告，恢复发运给可行走患者，股价盘后一度上涨超 50%。

附录 FDA今日的取消暂停的全文

FDA 建议取消对门诊患者 Elevidys 的自愿暂停
2025年7月28日
美国食品药品监督管理局 (FDA) 建议取消对目前接受 Elevidys（一种由 Sarepta Therapeutics 公司研发的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法）门诊患者的自愿暂停使用规定。FDA 的调查得出结论，这名 8 岁男孩的死亡与该基因疗法产品本身无关。
FDA 将继续与申办方就非卧床患者展开合作，在发生两起死亡事件后，这些患者仍处于自愿暂停状态。
患者群体是一个重要的声音，FDA 将继续倾听并回应受 DMD 影响的群体的想法。
Elevidys 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，采用 Sarepta Therapeutics, Inc. 的 AAVrh74 平台技术，用于治疗杜氏肌营养不良症。该产品通过单次静脉注射给药。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力。该疾病是由基因缺陷引起的。

笔者按：sarepta这一堆混蛋操作不但对不起投资人这些公司的所有者，更是对不起患者群体对它的支持，对不起FDA一部分人的信赖。sarepta这些操作中很多是完全没有必要的给自己添加了恶名和FDA的障碍。sarepta需要持久的努力来再次赢得患者群体的信任。