回复@自由龙耀路: $uniQure(QURE)$ 是一个非常特别的案例，我觉得不适合线性外推。uniqure有什么问题呢？它本身样本小。当然样本小这个事情也很常见，但是它这个治疗非常有特点。手术要做一天，是非常不讨医院喜欢的一种治疗手段，也是一般的脑外科医生不会急于去尝试的一种新试验性治疗手段。这就带来了临床数据的一个问题，有一个地方的一个医生是个狂热支持者，他一个人那里做了一大批患者，代表了大量的数据量，这本身就会带来偏差。然后这个功能性终点本身也是有一定主观性的，替代终点没有什么主观性，但是毕竟这个替代终点只是替代终点。所以作为一个开发性单臂试验，在这种单个中心里有这么强力支持的医生，这个中心的衡量评估也很难保证没有偏差。我们作为外人不知道它和FDA一起看的数据里有什么，很难推导究竟是为什么。如果说数据里看到一些偏差的迹象，保持谨慎是非常正确的态度。//@自由龙耀路:回复@自由龙耀