回复@安静的潜伏: 没有什么市场空间，因为都被它一针治好了一年美国新发病才二十几个，治十个人了不起了，算三千万美元，大头全是日本新药的，$Regenxbio(RGNX)$ 就拿版权费，几百万吧。这里的干货是那张加速券，这个券现在市场价是两亿……另外就是这是个信号，如果批了的话，大家就更相信FDA是真心愿意用标志物加速批药了，对整个趋势有蛮大影响。首先它这个如果批了，denali那个亨特的药（如果没有生产问题）就没有道理不批。然后投资者又会想到dmd各个药，其他肌肉的药，还有$Capricor疗法(CAPR)$ 和日本新药这个大药…//@安静的潜伏:回复@JZee:亨特综合征的基因疗法如果获批，能有多大市场空间？总觉得RGNX的估值很诡异。