FDA 1月要闻联播

各位观众朋友，今天是2026年2月1日。美国食品药监局FDA，在特朗普总统，小肯尼迪部长，和马卡里主任的坚强领导下，带领美国生物医药行业走在创新、安全与合规的十字路口，以下是详细报道。

2026年1月，是一个充满了动荡、转折与深刻启示的月份。在新任局长马蒂·马卡里博士推行“激进透明度”的大背景下，FDA展现出了极其复杂的双重面孔：一面是温情脉脉的救赎者，另一面则是铁面无私的执法官。
本月，我们在罕见病领域迎来了历史性的突破，全球首款治疗门克斯病的疗法获得批准，终结了数十年的研发困境。然而，硬币的另一面，是严厉的监管风暴。Regenxbio公司因基因疗法潜在的致癌风险遭遇临床暂停，这一事件不仅重创了单一公司，更在整个行业引发了关于AAV载体长期安全性的信任危机。与此同时，Corcept Therapeutics收到了一份罕见的“更正版”完全回应函，FDA打破常规，公开披露了审批前的严厉警告，标