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JZee
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回复@JZee: $Regenxbio(RGNX)$ 这个亨特综合症疗法的FDA据信也能跌20%我也是有点看不懂…难道临床都暂停了,市场还预期这个申请能批准么?也许是据信内容还是有一些意外之处。据信的理由居然还有一条是脑脊液中HS D2S6作为替代终点指标是否能够合理预测临床获益。这个看着还真的有点懵,要是这个替代终点不能承认,$Denali(DNLI)$ 的四月份申请也得跪了…//@JZee:回复@JZee:$Regenxbio(RGNX)$ 出了这么大的事,跌幅这么小还真是有点意外。懂行的人能不能说说mps I和Mps II的疗法用的启动子什么的会不会确实有蛮大的不同?有的话可能mps II还能找借口继续推动一下…

@JZee :其实我在报告里还提了日本jcr的药,gemini没做进来,可能是节目时间紧任务急吧。不过jcr目前已经落后。还有就是要知道基本市场结构:老药是武田的,大概几亿年销售。regenxbio这个基因疗法的权益全部在日本新药手上,但是假如获批,加速卷轴归regenxbio。另外从批准挑战看,基因疗法的N比较小,就十几个人,而武田曾经是做到百人的临床,denali也是几十个人。
一线生机:决战亨特综合征