$Sarepta疗法(SRPT)$ 的沉默RNA项目在两个肌肉病上表现都不错，递送浓度基本都是竞品的十倍，也没看出安全性的问题，抑制有毒蛋白的效果比刚被一百亿收购的avidity效果好不少（90% vs 50%)。虽然暂时几乎没有疗效的数据，但是这个样子如果安全性没有出问题，大概是可行的。$Arrowhead制药(ARWR)$ 在曙光前把这几个项目全部卖了有点可惜，回头看最主要问题是这个利用整合素递送沉默RNA的项目把靶点选在那几个肺的靶点是错误的，又没有及时放弃，浪费了时间窗口。