CFRD，多格列艾汀潜在的10亿美元级别适应症
随着25年中报的发布，华领医药备受瞩目。市场主要关注销售层面，在收回权益的第一个半年度，华堂宁即实现销售收入同比+112%/环比+42%，大超预期。
事实上，公司在研发层面也有建树，规划了2项重磅的临床试验：
1）二代GKA计划于25年底-26年初启动Ib期MAD临床，预计25年12月将完成首例入组；
2）一项由研究者发起的评估多格列艾汀在囊性纤维化相关糖尿病（CFRD）患者中疗效与安全性评估的I期临床获得FDA批准。
大多数投资者应该都比较了解二代GKA的情况。该管线已经受到多家MNC关注，有望在26Q2-Q3 Ib期MAD数据读出后实现license out。但大家对于CFRD所知甚少，其实这也是一个10亿美元级别的重要适应症。
囊性纤维化（CF）是一种由编码囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）蛋白的基因隐性突变引起的多系统疾病。CFRD是CF患者常见的合并症，在青少年、成年CF患者中发病率分别为20%、40%-50%，其病理为胰腺外分泌损伤导致的β细胞功能减退。
根据2025年ADA、ECFS等指南，CFRD的1线治疗以胰岛素单药为基石，2线治疗谨慎推荐口服药物配合胰岛素。
现有口服降糖药疗效有限、副作用大，存在未被满足的临床需求：二甲双胍可改善胰岛素抵抗，但无法解决CFRD核心的β胰岛细胞受损问题；GLP-1（如司美格鲁肽）、DPP-4i（西格列汀）可能会增加患者胰腺炎风险，另外GLP-1的减重作用*和胃肠道不良反应对于CFRD患者不利；SGLT2抑制剂（如达格列净）缺乏在CFRD中的应用数据，同时其亦会导致减重、脱水，影响患者的体重管理。
*CFRD患者因胰岛素不足导致蛋白质分解代谢增强和肌肉质量减少，维持或增加体重有助于对抗营养不良和肌肉消耗。充足的体重和营养状况对维持肺功能、减缓疾病进展和改善整体预后至关重要。
多格列艾汀作为GKA药物领域的Only-in-Class，是目前唯一一款能够改善甚至逆转β胰岛细胞功能减退的药物，能够实现CFRD的对根治疗，有潜力成为该适应症的1线治疗方案。
多格列艾汀针对CFRD的美国I期临床将由宾大知名糖尿病专家Michael Rickels教授领衔开展，将在25Q4早期启动首例患者入组。华领计划在临床验证后，正式接管多格列艾汀在这一适应症的全球经营权利，目标在28-29年实现商业化。
该适应症将进一步放大GKA在海外的BD价值，可能会带来10亿美元左右的总deal金额提升。于此同时，后续二代GKA从该适应症切入，有望拿到优先评审/孤儿药/突破性疗法，从而明确首发注册路径，大幅缩短实现商业化所需时间。
简单市场规模测算（欧美）：
潜在CFRD患者人数=欧美人群基数*CF发病率*CFRD占比=10亿*1/2500*37.5%=15万人。
CFRD市场规模=潜在CFRD患者人数*年用药价格*峰值渗透率=12.5万人*3万美元*40%=18亿美元。