关注创新药里面的小核酸药物公司
$圣诺医药-B(02257)$ $恒瑞医药(SH600276)$ $君实生物-U(SH688180)$
最近一直在研究小核酸药物，因为小核酸药物现在可是医药圈最火的方向之一了，被称为继小分子药和抗体药之后的第三次制药浪潮，全球市场规模一路飙升，从2019年的27亿美元涨到2023年的46亿美元，预计到2033年能冲到467亿美元，年复合增长率超过26%，这速度比很多科技行业还猛。背后的关键突破是核酸化学修饰技术和GalNAc递送系统的成熟，解决了药物在体内不稳定、靶向性差的老大难问题，让小核酸药物终于能实用了。目前全球已有19款小核酸药物上市，包括ASO和siRNA两大类，还有一大波在临床三期等着排队上市。
中国药企在这波浪潮中也不甘落后，像瑞博生物就是国内小核酸领域的领头羊，2007年就入局了，最近刚向港交所递交了上市申请，准备二次冲击资本市场——之前2021年它曾尝试科创板但中途撤回了。瑞博手里捏着六款临床阶段的siRNA药物，核心产品RBD4059是全球首个针对血栓性疾病的siRNA疗法，已经进展到临床二期，还有RBD5044和RBD1016两个关键产品分别瞄准高血脂和乙肝治疗。虽然还没产品上市赚钱，但瑞博靠技术授权已经打开了收入门路，比如和跨国药企勃林格殷格翰签了超20亿美元的合作开发协议，又授权齐鲁制药一款降脂药在大中华区的权益，首付款加里程碑总金额超7亿元。不过创新药研发烧钱厉害，瑞博2023年和2024年分别亏了4.37亿和2.81亿元，账上现金剩1.68亿元，这也是它急着上市融资续命的原因。
另一家港股上市的圣诺医药步子更快，手握四个递送平台专利和15款候选药物，首款产品预计2025年就能上市销售。siRNA药物的优势太明显了：研发成功率比传统药物高六倍（60%对10%），从靶点确定到临床申报只要两年左右，而且患者可能半年甚至一年才需打一针，依从性碾压天天吃药的传统疗法。国内像君实、恒瑞、石药这些大药企也纷纷挤进赛道，2024年光合作交易就砸了超60亿美元，生怕错过这波蓝海。不过挑战也不小，比如生产工艺复杂、成本高，医保报销还没完全跟上，但长远看，小核酸药物在慢性病治疗上的长效优势，注定会改写很多疾病的用药逻辑。