联邦卫生官员因近期驳回罕见病药物而面临立法者的批评，他们抨击了一家总部位于阿姆斯特丹、正寻求亨廷顿舞蹈症治疗药物获批的生物技术公司，并指控该公司撒谎。

美国食品药品监督管理局和卫生与公众服务部的官员发表的这一言论，对于通常不愿对仍在审议中的产品发表评论的机构来说，是不寻常的。

这些攻击可能会进一步激怒国会议员们，他们一直在向特朗普政府施压，要求其更愿意批准罕见病疗法。此前，美国食品药品监督管理局的官员们拒绝或推迟了一些新药的审批申请。

这一新事件涉及Uniqure公司针对亨廷顿舞蹈症的基因疗法，这是一种遗传性、致命性的神经退行性疾病，据估计在美国影响着约41,000名患者。

这种疗法存在风险，部分原因是它必须通过在受试对象颅骨上钻孔才能注入大脑。亨廷顿舞蹈症患者及其家属一直在寻求能够改变疾病进程的治疗方法，而不仅仅是像现有疗法那样只缓解症状。

美国食品药品监督管理局的一位高级官员周四在与记者的通话中表示，Uniqure基因疗法的测试数据存在缺陷，这表明该候选药物未达到该机构的批准标准。

这位官员还表示，Uniqure的一名高管错误描述了美国食品药品监督管理局（FDA）关于如何将该疗法与安慰剂进行比较的要求。美国卫生与公众服务部（HHS）的一名官员称，该公司“撒谎了”，并发布了误导性声明。