GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)技术作为小核酸药物(尤其是siRNA)肝靶向递送的核心系统,已形成从原料供应到药物研发的完整产业链。以下是与该技术相关的国内外玩家:
Alnylam Pharmaceuticals(ALNY,未在A股上市)
技术地位:GalNAc-siRNA技术的开创者,拥有L96三价GalNAc核心专利(保护至2029年)。
商业化产品:已上市4款GalNAc-siRNA药物(如降脂药Inclisiran),定价45万美元/年。
中国合作:与诺华合作推动Inclisiran(Leqvio®)在中国上市,间接利好国内供应链企业。
Arrowhead Pharmaceuticals(ARWR,未在A股上市)
技术特点:开发TRiM平台,采用双GalNAc-谷氨酸结构,成本比Alnylam低30%+。
中国关联:与强生合作乙肝药物JNJ-3989,国内CDMO企业可能承接其生产订单。
诺华(收购Dicerna,NVS,未在A股上市)
技术突破:GalXC64四链环技术,半衰期达72小时,拓展至非肝靶向(如肺部、CNS)。
国内布局:通过子公司中美华东整合芜湖华仁的GalNAc原料产能。
键凯科技(688356.SH)
业务关联:国内核酸药物递送系统龙头,提供GalNAc合成所需的PEG脂质体材料(如DMG-PEG2000)。
技术协同:虽未直接生产GalNAc,但其LNP脂质体技术与GalNAc形成互补(如支持癌症疫苗EVM14)。
华仁药业(300110.SZ,关联芜湖华仁)
核心角色:子公司芜湖华仁是GalNAc-L96关键中间体供应商,可提供公斤级GalNAc琥珀酸、Phosphoramidite等产品。
客户绑定:深度合作中美华东(华东医药子公司),切入诺华/Dicerna供应链。
凯莱英(002821.SZ)
CDMO服务:具备核酸药物GMP生产能力,为GalNAc-siRNA药物提供原料药及制剂CDMO服务(如Inclisiran类似药)。
圣诺医药(2257.HK,港股)
技术路径:开发GalNAc-siRNA药物STP705(针对原发硬化性胆管炎),国内首款进入临床的GalNAc-siRNA疗法。
原料合作:依赖芜湖华仁等国产供应商降低成本。
海创药业(688302.SH)
管线布局:HP501(GalNAc-ASO降尿酸药)已完成I期临床,靶向肝脏尿酸转运蛋白。
随着GalNAc-L96早期专利(如WO2004094595)到期,以下企业迎来机会:
奥瑞芙(非上市):提供“零门槛”GalNAc-L96原料,纯度达98%+,加速仿制药研发。
恒瑞医药(600276.SH):布局GalNAc-siRNA降脂药HRS9531,利用专利过期结构快速推进临床。
风险提示:
GalNAc技术仍高度依赖肝脏靶向,非肝应用(如CNS)需突破新递送系统;
2029年后Alnylam专利悬崖可能引发价格战,挤压仿制药利润。