7/10，周四，Ultragenyx Pharmaceutical和Mereo BioPharma的股价暴跌，此前两家公司披露，其正在进行的骨脆症（OI）候选药物III期研究不会如投资者所希望的那样提前终止。$Ultragenyx(RARE)$ $Mereo Biopharma(MREO)$

Ultragenyx（股价下跌约27%）与Mereo（下跌超过40%）于2020年合作开发用于治疗骨脆症的setrusumab（UX143）。

Orbit研究的III期部分正在评估与安慰剂相比，抗硬化蛋白抗体setrusumab是否能降低约159名年龄在5至25岁、患有罕见遗传性脆骨病的患者的年化临床骨折率。

周三，研究的数据监控委员会确认setrusumab具有“可接受的安全性”，但建议Orbit继续进行最终分析，直到患者接受治疗至少18个月。

两家公司还在进行另一项III期试验Cosmic，该试验已随机分配69名年龄在2至7岁的骨脆症患者，接受setrusumab或静脉双膦酸盐治疗，双膦酸盐被用于增加骨矿物质密度和降低骨折风险。

Orbit的疗效阈值为p<0.04，而Cosmic最终分析的阈值为p<0.05。两项试验预计将在年底前公布结果。

摩根士丹利分析师Maxwell Skor在报告中写道：“鉴于投资者对第二次中期[数据]的信心，这是一个挫折。我们认识到骨脆症的未满足需求，因为双膦酸盐是超适应症使用，我们仍然认为setrusumab在科学上有理由用于骨脆症，但我们预计[Ultragenyx]因这些数据而下跌。”

Skor指出，Orbit的II期部分确实显示setrusumab具有积极的疗效信号。在治疗6个月后，24名患者的放射确认骨折年化率降低了67%；在12个月时，该组的腰椎骨矿物质密度较基线平均增加了22%；在14个月时，骨折率降低保持统计学显著性，p=0.0014。

考虑到最新的更新，Skor预测setrusumab到2035年的美国峰值销售额可能达到4.3亿美元。网页链接