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chuminhua
 · 上海  

8/4,$Praxis(PRAX)$ 虽然钠通道阻滞剂一直是癫痫治疗的基石,但其副作用和缺乏精确性为该类别药物留下了改进空间——但Praxis Precision Medicines相信其可能拥有一款有竞争力的药物。

该公司周一报告了vormatrigine(PRAX-628)II期试验的早期结果,首席执行官Marcio Souza称数据表现为“业内最佳”。

这项开放标签的RADIANT研究招募了50名患有局灶性癫痫发作或原发性全面强直阵挛发作的患者。患者每天接受固定30毫克剂量的vormatrigine,持续8周,研究主要终点——中位癫痫发作频率下降了56.3%。此外,Praxis表示,约22%的参与者在治疗最后28天完全无癫痫发作,而54%的患者在第一周内癫痫发作频率至少减少一半。

与广泛阻断所有钠电流、可能干扰正常脑功能的旧钠通道疗法不同,vormatrigine仅针对与癫痫发作相关的持续钠电流,可能避免了现有治疗的许多常见副作用。Praxis表示,该药物在研究中耐受性良好,延续了早期测试中观察到的良好安全性。

股价下跌

Souza表示:“这些发现建立在我们早期临床数据的基础上,显示vormatrigine作为一种快速起效、无需剂量调整、每日一次口服药物,且无需随餐服用,并且具有良好的药物相互作用(DDI)特性,这些在当前市场或开发中的抗癫痫药物(ASM)中均未见。”

尽管如此,投资者似乎需要更多说服力。尽管盘前交易最初飙升,Praxis股价周一仍下跌约5.5%。

在周一数据公布前,Chardan分析师Rudy Li在一份客户报告中表示,投资者期望看到癫痫发作频率较基线显著降低——在50%至60%的范围内,高于早先40%至50%的基准——同时希望看到两位数的无癫痫发作率和良好的安全性。“我们对vormatrigine的药物特性保持谨慎乐观,并认为基于其结合特性、临床前证据和当前的I期数据,它有相当大的机会报告积极的RADIANT数据,”Li上周表示。

Praxis现正推进vormatrigine进入两项关键研究:正在进行的POWER1试验,预计将于第四季度完成,以及即将启动的POWER2试验。网页链接