8/12，$Insmed(INSM)$ 美国食品和药物管理局（FDA）周二批准了Insmed的Brinsupri（brensocatib），使这种DPP1抑制剂成为首个获批治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的药物。患有这种慢性疾病的患者气道永久性扩张，容易持续性炎症和感染，导致肺功能下降并造成持久性损伤。

这种每日一次的口服药物——适用于12岁及以上的患者——旨在阻断中性粒细胞中负责NCFB基础炎症的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的激活。

纽约大学格罗斯曼医学院肺病、危急重症和睡眠医学教授、NYU Langone Health支气管扩张症和NTM项目主任Doreen Addrizzo-Harrisa评论说：“我们首次拥有了一种直接靶向中性粒细胞炎症并解决支气管扩张症加重根本原因的治疗方法。”Addrizzo-Harrisa补充说：“根据数据的强度和我们在患者身上看到的效应，我相信这可能成为非囊性纤维化支气管扩张症护理的新标准。”她还担任了Brinsupri关键性ASPEN研究的调查员。

III期试验随机将1680名成人和41名青少年分配接受每日10毫克或25毫克的DPP1抑制剂，或安慰剂，持续52周。

与安慰剂相比，Brinsupri的低剂量和高剂量分别导致每年肺部加重率的显著减少分别为21.1%和19.4%，达到了主要终点。两种剂量还实现了若干次要终点，包括延长首次肺部加重的时间和增加无加重概率。

该药物耐受性良好，ASPEN参与者中发生率≥2%的最常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。

接下来是什么？

周二因获批消息，Insmed的股价上涨了约6%。Brinsupri立即在美国患者中可用——该药企已为推广做好了财务准备。6月，它筹集了7.5亿美元的后续资金，部分用于资助NCFB治疗的商业化。

在美国以外，Insmed已向欧盟和英国提交了监管申请，并计划今年在日本提交。如果获批，公司计划明年在这些额外地区推出Brinsupri。

Brinsupri可能面临竞争，尽管可能需要几年时间。周一，Expedition Therapeutics支付了1700万美元的预付款，获得了上海复星医药XH-S004在中国以外的权利，这是一种靶向NCFB的中期临床研究中的口服小分子药物。网页链接