8/20，Rocket Pharmaceuticals$Rocket(RCKT)$ 周三表示，美国食品和药物管理局（FDA）已解除对其在研基因疗法RP-A501用于丹农病的临床限制，公司可恢复关键的II期研究，但需使用较低剂量。此消息推动公司股价一度上涨16%。

该试验在五月因一名参与者出现意外严重不良事件（SAE）而暂停剂量给药，该事件涉及毛细血管渗漏综合征相关的临床并发症；该患者随后因急性全身感染去世。

在临床限制实施时，研究中已有六名患者接受了6.7 x 10¹³ GC/kg剂量的RP-A501治疗。该基因疗法由含有人LAMP2B全长野生型转基因的重组AAV9衣壳组成，旨在恢复携带内源性LAMP2基因突变的心脏细胞的心功能。

Rocket周三表示，FDA允许试验以3.8 x 10¹³ GC/kg的剂量恢复，涉及三名患者，将依次治疗，每位患者之间至少间隔四周。公司还表示，将实施新的免疫调节方案，排除预防性使用C3补体抑制剂，同时保留西罗莫司、利妥昔单抗和类固醇。此外，协议将规定在即将发生补体激活时使用较低阈值的C5抑制剂。

虽然临床限制很快被解除——Rocket赞扬了FDA审查过程的效率——但此次挫折，结合其他基因疗法项目的延误，导致公司上个月裁员约30%，以期将现金消耗率降低近25%。网页链接