8/22,生物医药公司Biohaven$Biohaven(BHVN)$ 的股价在周五上涨约7%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已取消troriluzole获批用于治疗小脑脊髓性共济失调（SCA）的一个潜在障碍。

尽管FDA已授予troriluzole优先审评资格，原定于第三季度做出决定，但今年5月，美国监管机构将最后期限推迟了三个月，并宣布需要先由顾问委员会（adcom）审查该候选药物。这一延期和顾问委员会会议的潜在障碍导致Biohaven市值损失近五分之一。

现在，该药企似乎正在恢复部分市值，此前其在周五的证券备案中披露，顾问委员会会议“不再是监管决策的必要条件”。然而，处方药用户费用法案（PDUFA）的决定日期仍将维持在第四季度。

尽管如此，这一监管更新对Biohaven来说是个好消息，该公司为troriluzole经历了漫长的临床和监管历程。该候选药物是一种前体药物，可降低突触谷氨酸水平，因为谷氨酸神经递质的失调是SCA患者神经退行性变的基础。这是Biohaven在2022年将其CGRP管线以116亿美元出售给辉瑞后保留的资产之一。

然而，仅仅几周后，troriluzole遭遇挫折，因为其在SCA晚期试验中未能达到主要终点。Biohaven转而专注于特定基因亚群患者中具有前景的后期分析结果，并继续寻求该候选药物的批准。

最近，该生物技术公司撤回了troriluzole的欧盟上市申请，此前监管机构质疑其有效性及作为新活性物质的分类，指出其与已获批的肌萎缩侧索硬化症药物riluzole在疗效上无显著差异。网页链接