9/2，周二，United Therapeutics$联合治疗(UTHR)$ 的股价攀升近33%，公司估值增加45亿美元。此前，该公司报告称，其吸入式肺病治疗药物Tyvaso（treprostinil）在针对特发性肺纤维化（IPF）的关键研究中达到了主要终点。

Tyvaso的干粉版本已获批用于治疗肺动脉高压（PAH）；而3期TETON-2研究评估了一种每天吸入三次、每次三口的雾化制剂。

这项涉及597名患者的研究达到了其主要疗效终点，即相对于安慰剂改善绝对用力肺活量（FVC）。在52周时，接受Tyvaso治疗的患者绝对FVC较基线变化为95.6毫升，统计学上显著增加。

Jefferies的分析师此前估计，Tyvaso在TETON-2研究中需至少表现出56毫升至80毫升的FVC变化才能成功。他们表示，更理想的结果是绝对FVC变化在80毫升至100毫升之间，而Tyvaso的结果似乎达到了这一范围的上限。

此外，Tyvaso的安全性与之前研究一致，未发现新的安全信号。

分析师预测，如果Tyvaso保持安全性并取得较高的FVC变化，它可能成为首款在疗效和安全性方面优于当前口服药物的吸入式治疗药物，为不断增长的IPF市场带来显著价值。

United Therapeutics的药物还达到了几个关键次要终点，在52周时，相较于基线，在预计FVC百分比、King’s简易间质性肺病生活质量问卷（K-BILD）和一氧化碳肺弥散能力（DLCO）方面均取得了统计学上显著的变化。接受Tyvaso治疗的患者首次临床恶化事件的时间也显著长于安慰剂组。

TETON指导委员会主席Steven Nathan评论道：“现有的IPF治疗方法仅提供有限的益处，且往往伴有具有挑战性的副作用。这些明确积极的结果包括了之前3期IPF临床试验未达到的终点——特别是生活质量的差异。值得注意的是，大多数患者已接受标准抗纤维化治疗，这使得这些结果更加令人印象深刻。”

United Therapeutics表示，这些结果支持向FDA提交补充市场申请，以将IPF纳入Tyvaso的标签。公司计划在年底前与美国监管机构会面，讨论在2026年上半年获得第二项关键研究TETON-1数据时，是否可以加快吸入药物的审查进程。

公司将在本月晚些时候的欧洲呼吸学会大会上分享TETON-2的更多研究结果。网页链接