9/2，Ionis Pharmaceuticals$伊奥尼斯制药(IONS)$ 正在寻求将其药物Tryngolza（olezarsen）的影响范围扩展，超越其最初获批的超罕见遗传性脂质紊乱疾病，因为新的III期试验数据表明，该药物可能成为一个更大患者群体的首个治疗选择。

周二，该公司报告称，RNA靶向药物每月80毫克剂量在CORE研究中将空腹甘油三酯水平降低了72%，在CORE2研究中降低了55%，与安慰剂相比，用于严重高甘油三酯血症（sHTG）患者。50毫克剂量分别产生了63%和49%的安慰剂调整后降低幅度。这两项研究共招募了1063名参与者，要求患者在整个试验期间持续接受标准降脂治疗。

这些试验还达到了其次要终点，显示急性胰腺炎事件大幅下降。综合两项试验的汇总数据表明，Tryngolza在12个月内将此类事件减少了85%，与安慰剂相比，这是首个实现这一目标的疗法，据Ionis全球心血管开发负责人Sam Tsimikas称。

“尽管有当前的标准治疗和生活方式改变，患有sHTG的人——他们的甘油三酯水平可能达到数千——仍然容易受到不可预测且危及生命的急性胰腺炎发作的威胁，”Tsimikas说。

参与者被随机分配，每四周通过皮下注射接受Tryngolza或安慰剂，持续一年。不良事件通常较轻微，注射部位反应是最常见的副作用。

年底提交

Ionis计划在年底前向FDA提交补充新药申请，详细试验数据定于即将召开的医学会议上呈现。

这一结果可能使Ionis能够扩展超越其去年12月进入的狭窄市场，当时FDA批准Tryngolza用于家族性乳糜微粒血症（FCS），一种sHTG的罕见亚型。虽然FCS仅代表美国约3000名患者，但sHTG影响了该国约300万人，其中超过100万人被认为属于高风险群体。

在去年接受采访时，首席执行官Brett Monia表示：“拥有先发优势只是巩固了我们在这一领域的领导地位，”因为公司希望应对其他形式的sHTG。网页链接