9月23日，渤健（Biogen）$Biogen制药(BIIB)$ 宣布其Spinraza（nusinersen）高剂量方案的补充新药申请（sNDA）收到美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回应函（CRL）。CRL要求提供额外的CMC信息更新，但未提及临床数据担忧或额外临床试验需求。

Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，已获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗，在全球71多个国家上市。该药物通过脊髓鞘內注射恢复SMN蛋白表达，帮助缓解SMA症状。高剂量方案旨在优化疗效，减少给药频率，提高患者便利性。网页链接